登记号
CTR20251073
相关登记号
CTR20140394,CTR20190901,CTR20213075,CTR20213288,CTR20230176,CTR20243577
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
特发性矮身材
试验通俗题目
怡培生长激素注射液在特发性矮身材儿童中的有效性和安全性Ⅲ期临床研究
试验专业题目
多中心、随机、开放、阳性药对照，评价怡培生长激素注射液每周一次给药对照重组人生长激素（rhGH）注射液每日给药在治疗特发性矮身材（ISS）儿童中的有效性和安全性Ⅲ期临床研究
试验方案编号
PEGPESEN-4-2-001
方案最近版本号
1.3
版本日期
2025-03-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨美花
联系人座机
0592-6518077
联系人手机号
联系人Email
ymeihhua@amotop.com
联系人邮政地址
福建省-厦门市-海沧新阳工业区翁角路330号
联系人邮编
361028
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
比较益佩生®每周一次给药与重组人生长激素注射液每日给药连续用药52周后在治疗ISS儿童中的有效性及安全性，为试验药物新增适应症提供依据。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
3岁(最小年龄)至
11岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 青春期前儿童，男孩筛选时年龄大于等于 3 岁且小于11岁，睾丸体积小于 4 mL，女孩筛选时年龄大于等于 3 岁且小于 10 岁，乳腺发育为 Tanner I 期，即无可触及的乳腺腺体组织；
- 骨龄小于等于实足年龄，且延迟不超过2岁；
- 筛选时身高处于同年龄、同性别均值-2SD以下，身高参考附录 1；
- 体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童 BMI 的第5百分位到第95百分位之间，参考附录 2；
- 任一项 GH 激发试验结果 GH 峰值≥10.0ng/ml；
- 既往未接受过系统性药物促生长治疗（连续使用≥1 个月），包括但不限于生长激素、胰岛素样生长因子（IGF-1）等；
- 监护人理解并签署知情同意书，如受试者已年满 8 岁也需签署知情同意书。不满 8 岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- 骨骺已闭合者；
- 其他类型的生长发育异常，包括已确诊或高度怀疑生长激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）、Noonan 综合征、Prader-Willi综合征、Russell-Silver 综合征、Turner 综合征、小于胎龄儿、SHOX基因异常所致身材矮小、营养不良所导致的生长发育迟缓、甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓以及其他明确病因导致的身材矮小；须在随机分配前获得基因检测的结果以排除因明确基因异常所导致的身材矮小；
- 筛选前3个月内参加过其他任何临床试验且已采用药物或非药物干预者；
- 筛选前3个月内接受连续2周以上吸入用糖皮质激素，或口服或静脉使用糖皮质激素超过1 周者；
- 正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于哌甲酯、性激素、促性腺激素释放激素类似物、芳香化酶抑制剂、蛋白同化类药物、胰岛素等；
- 筛选时肝肾功能异常者（ALT＞正常值上限 1.5 倍，Cr＞正常值上限）；
- 诊断糖尿病，或连续两次空腹血糖≥6.1mmol/l；
- 患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等；
- 患有全身慢性疾病的患者，如贫血、营养不良、甲状腺功能低下、慢性肾脏病、心血管疾病（如先天性心脏病、扩心病等）、精神心理疾病等或合并先天畸形者；
- 患有先天性骨骼发育异常的患者，或脊柱侧弯超过 15°、跛行的患者，以及既往诊断过股骨头骨骺滑脱的患者；
- 既往诊断过颅高压的患者；
- 既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性恶性肿瘤者，包括颅内肿瘤；
- 严重的过敏体质，或已知对生长激素或其辅料成分过敏者；
- 合并研究者认为可能会危及受试者安全或不利于依从研究方案的其他任何疾病。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:怡培生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 生长速率（HV，厘米/年） | 治疗52周时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 身高标准差积分相较于基线的变化（△HT SDS） | 从基线到 52 周所有随访时间点 | 有效性指标 |
| 生长速率（HV）及生长速率相较于基线的变化（△HV） | 从基线到52周所有随访时间点 | 有效性指标 |
| 胰岛素样生长因子1标准差积分相较于基线的变化（△IGF-1 SDS）； | 从基线到52周所有随访时间点 | 有效性指标 |
| 骨龄的变化比实足年龄的变化（△BA/△CA）； | 治疗52周时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 教授/主任医师 | 15671671188 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 河南省儿童医院郑州儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 首都医科大学附属首都儿童医学中心 | 宋福英 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 武汉儿童医院 | 姚辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 安徽医科大学第二附属医院 | 刘德云 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 吴海瑛 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 中山大学附属第三医院 | 朱顺叶 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 梁立阳 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西第二医院 | 杨凡 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 程昕然 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 厦门大学附属第一医院 | 连群 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 湖南省儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 朱岷 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心 | 张文 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 宁波大学附属妇女儿童医院 | 丁曙霞 | 中国 | 浙江省 | 宁波市 |
| 温州医科大学附属第二医院 | 单小鸥 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-03-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 300 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-04-28；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
