登记号
CTR20180124
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）
试验通俗题目
人凝血酶原复合物临床研究
试验专业题目
验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）的有效性及安全性的单臂、 开放、多中心临床研究
试验方案编号
DAHF-PCC-PⅢ-CTP;Ver1.0
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
魏舒
联系人座机
15633867951
联系人手机号
联系人Email
ztyyws@163.com
联系人邮政地址
河北省石家庄市鹿泉绿岛火炬开发区青山路6号
联系人邮编
050220
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
采用目标值法，验证人凝血酶原复合物治疗乙型血友病（因子Ⅸ缺乏症）的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
有
入选标准
- 18 岁≤年龄≤65 岁住院或门诊患者，男性；
- 临床确诊为乙型血友病；
- 有身体关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血的临床表
- 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书。
排除标准
- 已确诊为乙型血友病，但从未接受血制品治疗的患者；
- 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者；
- 有哮喘、荨麻疹或其他过敏体质患者以及对血制品有过敏史者；
- 有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者；
- 有 FⅨ抑制物史或现阶段 FⅨ抑制物≥0.6BU/ml 的患者（采用各中心的结果，如果不具备检测因子抑制物条件的研究单位，依据 APTT 纠正试验结果作为参考）；
- 肝脏疾病患者达到以下指标之一者： a.胆红素≥正常值上限的 2 倍； b.转氨酶≥正常值上限 2 倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限 1.5 倍）；
- HBs 抗原（或核酸检测）阳性或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- 血友病急症等严重出血，如髂腰肌出血、中枢神经系统出血、喉和颈部出血、胃肠道出血、胸腹部出血、眼出血等患者；
- 签署知情同意书前 1 周内输注血制品者；
- 签署知情同意书前 3 个月内施行以及计划在研究期间进行大中型手术患者；
- 签署知情同意书前 30 天曾参加其他临床试验者；
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒（签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥2 次且平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100ml 纯酒精）、吸毒者
- 研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物
|
用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长
|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物
|
用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长
|
|
中文通用名:人凝血酶原复合物
|
用法用量:注射剂; 300IU/瓶，每瓶含人凝血因子Ⅸ300IU、人凝血因子Ⅱ300IU、人凝血因子Ⅶ300IU、人凝血因子Ⅹ300IU，复溶后体积 20ml; 首次输注 20～40IU/kg，具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由究者决定，一天输注总量不超过 200IU/kg,并实行低剂量治疗原则;治疗疗程1～3 天,如疗效不充分可以延长
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第一次用药输注结束后 15 分钟的 FⅨ回收率：在无抑制物存在时，每公斤体重、 每次输注 1 单位的 PCC，可使患者循环血液中凝血因子水平提高 1%。回收率有效标 准：≥66%。（以中心实验室 FⅨ检测结果为准） 回收率＝ （输注后测得因子活性值-输注前测得因子活性值 ）/预计提升的因子活性值 ×100％ | 第一次用药输注结束后 15 分钟±5 分钟。 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 1、疼痛评价 2、止血评价 3、因子Ⅸ活性相对基线变化的百分比 4、凝血指标（FIB， APTT， TT， PT）变化值 | 1.筛选期-14~0 天。 2.用药前基线 0 天。 3.第一次用药输注结束后 15 分钟±5 分钟。 4.第一次用药输注结束后 24±1 小时。 5.末次用药治疗结束后第 2 天。 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池，医学博士 | 主任医师 | 022-23909122 | rcyang@ihcams.ac.cn | 天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽 | 合肥 |
| 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西 | 太原 |
| 徐州医科大学附属医院 | 李振宇 | 中国 | 江苏 | 徐州 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 修改后同意 | 2017-12-20 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 36 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 36 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2018-04-12；
试验终止日期
国内：2018-10-16；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
