登记号
CTR20212085
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
天疱疮
试验通俗题目
评价Efgartigimod PH20 SC治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究的随访研究
试验专业题目
一项旨在评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗天疱疮患者的安全性、耐受性和疗效的开放
标签、多中心、ARGX-113-1904 随访研究（ADDRESS+）
试验方案编号
ARGX-113-1905
方案最近版本号
3.2-中国（基于全球方案3.0）
版本日期
2023-02-13
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈晓纯
联系人座机
021-61632477
联系人手机号
18675940060
联系人Email
xiaochun.chen@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海浦东新区张江高科园区金科路4560号金创大厦1号楼4层
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
评估 PV 或 PF 受试者用 efgartigimod PH20 SC 进行治疗、延长治疗和再治疗的安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 能够理解试验的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信 息），愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。
- 受试者参加了试验 ARGX-113-1904 并完成了研究或符合确定的转入标准。
- 男性和女性使用的避孕措施应符合当地有关临床试验受试者避孕方法的法规，并且： a. 男性受试者： - 男性受试者必须同意在签署知情同意书（ICF） 至研究药物末次给药期间使用可接受的避孕方法。 b. 女性受试者： - 有生育能力的女性必须： （B1） 在筛选时血清妊娠试验结果为阴性，并且在 IMP 给药前基线时尿妊娠试验结果为阴性。 （B2）同意使用高效或可接受的避孕方法，应至少持续至 IMP 末次给药后。
排除标准
- 妊娠和哺乳期女性以及计划在试验期间怀孕的女性。
- 有其他重大严重疾病临床证据的受试者或近期接受过或计划在试验期间进行重大手术的受试者，或具有研究者认为可能混淆试验结果或使受试者处于不必要风险的任何其他状况
- 已知对所用治疗的任何成分过敏。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:efgartigimod PH20 SC
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的治疗中出现的不良事件（TEAEs）、特别关注的不良事件（AESIs）和严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度 | 60周 | 安全性指标 |
| 生命体征测量、体格检查、 心电图（ECGs）和临床实验室安全性评估 | 60周 | 安全性指标 |
| 按SOC 和 PT 总结的 SAE | 60周 | 安全性指标 |
| 生命体征和体格检查 | 60周 | 安全性指标 |
| 心电图（ECG） | 60周 | 安全性指标 |
| 临床实验室检查结果（血液学、临床生化、尿分析 | 60周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在最低限度治疗下达到完全缓解（CRmin）的寻常型天疱疮（PV）受试者比例 达到CRmin的PV和PF受试者比例 至疾病控制（DC）时间 至完全缓解（CR）时间 至CRmin时间 至停止治疗后完全缓解（CRoff）时间 至疾病发作时间 治疗失败率 疾病发作率 试验期间泼尼松的累积剂量 每次访视时的天疱疮疾病面积指数（PDAI） | 60周 | 有效性指标 |
| 复合糖皮质激素毒性指数（C-GTI），包括综合改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS） | 60周 | 有效性指标 |
| EuroQol五维五级（EQ-5D-5L）评分 自身免疫性大疱病生活质量（ABQOL）评分 | 60周 | 有效性指标 |
| Efgartigimod血清浓度 | 60周 | 有效性指标 |
| 总IgG血清水平 抗Dsg-1和-3自身抗体的血清水平 | 60周 | 有效性指标 |
| 对efgartigimod的免疫原性（血清水平） 和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平） | 60周 | 有效性指标 |
| 进行自我给药的受试者百分比 对受试者进行注射的护理人员百分比 受试者或护理人员能够开始efgartigimod PH20 SC给药所需的访视次数 在家自我给药或护理人员支持给药的频率。 | 60周 | 有效性指标 |
| 治疗失败率 疾病发作率 试验期间泼尼松的累积剂量 每次访视时的 PDAI | 60周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陶娟 | 博士研究生 | 主任医师 | 13986278399 | tjhappy@126.com | 湖北省-武汉市-解放大道1277号 | 430022 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 陶娟 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 北京大学第一医院 | 李航 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 李薇 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 徐金华 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 潘萌 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南方医科大学皮肤病医院 | 陈永峰 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学附属第二医院（中山大学孙逸仙纪念医院） | 谭国珍 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 纪超 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中国医学科学院皮肤病医院 | 林麟 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 武汉市第一医院 | 陈柳青 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 河南省人民医院 | 张守民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 方圣 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 广东省人民医院 | 董秀芹 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| MNE Lviv RC Lviv Regional Skin-Venereal Dispensary | Chaplyk- Chyzho, Iryna | 乌克兰 | NA | Lviv |
| Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital | Engin, Burhan | 土耳其 | NA | Istanbul |
| Cluj-Napoca Emergency Clinical County Hospital | Cluj-Napoca Emergency Clinical County Hospital | 罗马尼亚 | Cluj-Napoca | Cluj-Napoca |
| Hospital of The University of Pennsylvania | Werth, Victoria | 美国 | Pennsylvania | Philadelphia |
| Post Graduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER) | De, Dipankar | 印度 | NA | Chandigarh |
| Hokkaido University Hospital | Ujiie, Hideyuki | 日本 | NA | Sapporo |
| Sf Spiridon Emergency Clinical County Hospital | Gheuca Solovastru, Laura | 罗马尼亚 | Iasi | Iasi |
| University tsklinikum Ulm | Pfeiffer, Christiane | 德国 | NA | Ulm |
| Byramjee Jejabhoy Medical College and Civil Hospital | Shah, Bela | 印度 | Gujarat | Ahmedabad |
| Klinikum der Philipps Universitat Marburg | Hertl, Michael | 德国 | Hessen | Marburg |
| Hospital Of Skin And Venereal Diseases | Ioannides, Dimitrios | 希腊 | NA | Thessalonica |
| Clinica Universidad Navarra | Espana Alonso, Agustin | 西班牙 | Navarra | Pamplona |
| Oncology Scientific Research Centre-Mardaleishvili Diagnostic Centre | Buchukuri, Irma | 乔治亚州 | Tbilisi | Tiblisi |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein | Schmidt, Enno | 德国 | NA | Kiel |
| Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont | Bata-Csorgo, Zsuzsanna | 匈牙利 | NA | Szeged |
| University of Alabama at Birmingham | Graham, Lauren | 美国 | Alabama | Birmingham |
| University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr. Georgi Stranski EAD | Gospodinov, Dimitar | 保加利亚 | Pleven | Pleven |
| University tsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden | Günther, Claudia | 德国 | Sachsen | Dresden |
| Chelyabinsk's Regional Clinical Skin and Venereal Dispensary | Ziganshin, Oleg | 俄罗斯 | NA | Chelyabinsk |
| Centrum Medyczne Matusiak | Szepietowski, Jacek | 波兰 | Dolnoslaskie | Wroclaw |
| Pflugerville Dermatology Clinical Research, Inc. dba Austin Institute for Clinical Research, Inc | Carrasco, Daniel | 美国 | Texas | Dripping Springs |
| Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli | De Simone, Clara | 意大利 | Lazio | Roma |
| Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina | Reich, Adam | 波兰 | NA | Rzeszów |
| Birmingham Heartlands Hospital | Chua, Ser-Ling | 英国 | Birmingham | Birmingham |
| Rostov Regional Dermatology and Venerology dispensary | Temnikov, Vadim | 俄罗斯 | NA | Rostov-on-Don |
| Regional Dermatovenerology Dispensary of DRC | Diudiun, Anatolii | 乌克兰 | NA | Dnipro |
| Yamanashi Prefectural Central Hospital | Osada, Atsushi | 日本 | NA | Yamanashi |
| University of Minnesota | Bohjanen, Kimberly | 美国 | Minnesota | Minneapolis |
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Vico Alonso, Cristina | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele | Micali, Giuseppe | 意大利 | NA | Catania |
| Hospital Universitario La Paz - PPDS | Herranz Pinto, Pedro | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Clinic de Barcelona | Mascaro Galy, Jose-Manuel | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| University Clinical Center of Serbia - PPDS | Nikolic, Milo | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| Pécsi Tudományegyetem | Kinyo, Agnes | 匈牙利 | NA | Pécs |
| MNE Kyiv City Clinical Skin and Venereal Hospital of the Executive Body of Kyiv City Council | Lytvynenko, Bohdan | 乌克兰 | NA | Kyiv |
| Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne | Perrot, Jean-Luc | 法国 | Loire | Saint-Priest en Jarrez |
| Government Medical College | Mukhi, Jayesh | 印度 | Maharashtra | Nagpur |
| Presidio Ospedaliero | Caproni, Marzia | 意大利 | NA | Firenze |
| Okayama University Hospital | Hirai, Yoji | 日本 | Okayama | Okayama-shi |
| LLC MC Azbuka Zdorovia | Khalilov, Bulat | 俄罗斯 | NA | Kazan |
| Hospital Universitario Ramon y Cajal | Ballester, Asuncion | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hiroshima University Hospital | Tanaka, Akio | 日本 | NA | Hiroshima |
| Clinical Centre of Vojvodina | Gajinov, Zorica | 塞尔维亚 | NA | Novi Sad |
| St Vincents Hospital Melbourne - PPDS | Benjamin, Daniel | 澳大利亚 | Victoria | Fitzroy |
| Hospital Universitario de Bellvitge | Figueras Nart, Ignaci | 西班牙 | Barcelona | Hospitalet de Llobregat |
| University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust | Vanadin Shipley, Deborah (Debbie) | 英国 | Avon | Bristol |
| Military Hospital Military Unit A3309 of Military Medical Clinical Center of Eastern Region | Reznichenko, Nataliya | 乌克兰 | NA | Zaporizhzhia |
| Istituto Dermopatico Dell'immacolata IRCCS | Didona, Biagio | 意大利 | Lazio | Roma |
| Ajanta Research Centre | Madan, Amit | 印度 | Uttar Pradesh | Lucknow |
| University of Colorado - PPDS | Dunnick, Cory | 美国 | Colorado | Auora |
| Military Medical Academy | Mijuskovic, Zeljko | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| Diagnostic and Consulting Center Aleksandrovska EOOD | Vassileva, Snejina | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| Osaka City University Hospital | Tsuruta, Daisuke | 日本 | saka | Osaka-shi |
| Treatment and Diagnostic Center | Aleksandruk, Oleksandr | 乌克兰 | Ivano-Frankivs'ka Oblast | Ivano-Frankivsk |
| Military Medical Academy Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia | Kantardjiev, Vessel | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS | Zeeli, Tal | 以色列 | NA | Tel-Aviv |
| Centrum Medyczne PRATIA Katowice | Placzek, Kamila | 波兰 | NA | Katowice |
| 401 Military Hospital of Athens | Papakonstantis, Markos | 希腊 | Attiki | Athens |
| First St. Petersburg State Medical University n.a. I.P Pavlov | Sokolovskiy, Evgeny | 俄罗斯 | NA | St. Petersburg |
| University Hospitals Cleveland Medical Center | Korman, Neil | 美国 | Ohio | Cleveland |
| Miami Dermatology and Laser Institute | Waibel, Jill | 美国 | Florida | Miami |
| Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS | Pereyra Rodriguez, Jose Juan | 西班牙 | Sevilla | Sevilla |
| Skin Desease Clinic of Pier Wolkenstein LLC | Skrek, Sergey | 俄罗斯 | NA | St. Petersburg |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein | Gerdes, Sascha | 德国 | NA | Kiel |
| Hospital General Universitario Gregorio Maranon | Suarez Fernandez, Ricardo | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Ural Research Institute for Dermatology, Venerology and Immune Pathology | Kokhan, Muza | 俄罗斯 | NA | Ekaterinburg |
| Ospedale Policlinico San Martino | Parodi, Aurora | 意大利 | NA | Genova |
| ClearlyDerm - Clinedge - PPDS West Boca Raton Office | Colton, Andrea | 美国 | Florida | Boca Raton |
| UCF Health | Sami, Naveed | 美国 | Florida | Orlando |
| Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont | Remenyik, éva | 匈牙利 | NA | Debrecen |
| David Abuladze Georgian - Italian Clinic | Kobakhidze, Joseph | 乔治亚州 | Tbilisi | Tbilisi |
| University Clinical Center Nis | Tiodorovic, Danica | 塞尔维亚 | NA | Nis |
| Duke University Medical Center (Duke South Clinics) | Hall, Russell | 美国 | North Carolina | Durham |
| University at Buffalo Clinical Translational Research Center | Sinha, Animesh | 美国 | New York | Buffalo |
| Saratov State Medical University | Bakulev, Andrey | 俄罗斯 | NA | saratov |
| Hopital Avicenne | Caux, Frederic | 法国 | Seine-Saint-Denis | Bobigny |
| Gaziantep University Medical Faculty Sahinbey Research and Practice Hospital | Inaloz, Huseyin-Serhat | 土耳其 | Gaziantep | Gaziantep |
| Kawasaki Medical School Hospital | Aoyama, Yumi | 日本 | Okayama | Kurashiki-shi |
| Ospedale Santa Maria Della Misericordia Di Perugia | Stingeni, Luca | 意大利 | Perugia | Perugia |
| Attikon University General Hospital | Papadavid, Evangelia | 希腊 | NA | Athens |
| Mayo Clinic Scottsdale - PPDS | Mangold, Aaron | 美国 | Arizona | Scottsdale |
| A.O.U.S. Le Scotte - Università degli Studi di Siena | Cinotti, Elisa | 意大利 | Toscana | Siena |
| Diagnostic Consultative Center Sveti Georgi EOOD | Yankova, Rumyana | 保加利亚 | Plovdiv | Plovdiv |
| Heights Dermatology & Aesthetic Center | Desai, Alpesh | 美国 | Texas | Houston |
| Medical Center Hera EOOD | Ratkova, Maria | 保加利亚 | Sofia-Grad | Sofia |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A.Syggros | Stratigos, Alexander | 希腊 | Attiki | Athens |
| T.C. Saglik Bakanligi Goztepe Prof. Dr. Suleyman Yalcin City Hospital | Gurel, Mehmet Salih | 土耳其 | Istanbul | Istanbul |
| PHDermatology | Mavropoulos, John | 美国 | Florida | Clearwater |
| Dermastyle SRL | Leventer, Mihaela | 罗马尼亚 | NA | Bucharest |
| Hospital of Venereal and Skin Diseases A Syggros | Chasapi, Vasiliki | 希腊 | Athens | Greece |
| Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki | Patsatsi, Aikaterini | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Royal Melbourne Hospital | Kern, Johannes | 澳大利亚 | Victoria | Parkville |
| Virginia Clinical Research Inc | Pariser, David | 美国 | Virginia | Norfolk |
| Klinika Dermatologii i Wenerologii Uniwersytetu Me | Zebrowska,Agnieszka | 波兰 | NA | Lodz |
| Premier Specialists | Murrell, Dedee | 澳大利亚 | NSW | Kogarah |
| Limited Liability Company Medical Center Consilium Medical | Husak, Olha | 乌克兰 | NA | Kyiv |
| Hopital Charles Nicolle | Joly, Pascal | 法国 | Rouen | Rouen |
| Hopital Albert Michallon La Tronche | Templier, Isabelle | 法国 | La Tronche | Isere, |
| Universitatsklinikum Freiburg | Kiritsi, Dimitra | 德国 | Freiburg, Baden | Württemberg |
| Universitatsklinikum Frankfurt | Pinter, Andreas | 德国 | Hessen | Hessen |
| Universitatsklinikum Tübingen | Hahn, Matthias | 德国 | Schleswig | Holstein |
| Universitatsklinikum Würzburg | Goebeler, Matthias | 德国 | Würzburg | NA |
| Charite - Universitatsmedizin Berlin | Ghoreschi, Kamran | 德国 | Berlin | Berlin |
| Semmelweis Egyetem | Hollo, Peter | 匈牙利 | Budapest | Budapest |
| Juntendo University Hospital | Hirasawa, Yusuke | 日本 | Bunkyo | Tokyo |
| Hokkaido University Hospital | Ujiie, Hideyuki | 日本 | Sapporo | Hokkaido |
| Kurume University Hospital | Ishii, Norito | 日本 | Kurume | Hukuoka, |
| Tohoku University Hospital | Mizuashi, Masato | 日本 | Sendai-Shi | Miyagi |
| Centrum Medyczne Grunwald | Jalowska, Magdalena | 波兰 | Poznan | Poznan |
| TERAPHARM, LLC | Ukhanova, Olga | 俄罗斯 | Stavropol | Stavropol |
| Saratov State Medical University | Bakulev, Andrey | 俄罗斯 | Saratov | Saratovskaja oblast |
| Hospital Universitario Clínico San Cecilio | Moyano Bueno, David | 西班牙 | Granada | Granada |
| Ensayos Clínicos, Hospital Civil, Plaza Hospital Civil s/n Servicio de Farmacia | Martinez Pilar, Leandro | 西班牙 | Malaga | Malaga |
| Treatment and Diagnostic Center | Aleksandruk, Oleksandr | 乌克兰 | Ivano | Frankivs'ka Oblast' |
| Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital | Benton, Emma | 英国 | London | Surrey |
| University Hospital Southampton NHS Foundation Trust | Oakford, Michelle | 英国 | Southampton | Hampshire |
| San Francisco Research Institute | Savant, Mark | 美国 | San Francisco | California |
| Stanford University | Marinkovich, Matt Peter | 美国 | Redwood City | California |
| Temple University Hospital | Hsu, Sylvia | 美国 | Philadelphia | Pennsylvania |
| Saint Louis University | Hurley, Maria | 美国 | St. Louis | Missouri |
| University of Florida College of Medicine | Motaparthi, Kiran | 美国 | Gainesville | Florid |
| Yale New Haven Hospital- Investigational Drug Pharmacy | Tomayko, Mary | 美国 | New Haven | Connecticut |
| Menter Dermatology Research Institute | Menter, Martin | 美国 | Dallas | Texas |
| Med-Care Research Inc. | Chion-Fong, Felix | 美国 | Miami | Florida |
| Clarity Dermatology, PLLC | Jensen, James | 美国 | Castle Rock | Colorado |
| Randall Dermatology | Randall, John | 美国 | West Lafayette | Indiana |
| Center For Clinical Studies | Tyring, Stephen | 美国 | Houston | Texas |
| Markowitz Medical | Markowitz, Orit | 美国 | New York | New York |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-06-01 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-04-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 35 ；
国际: 213 ；
已入组例数
国内: 20 ；
国际: 141 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-12-30；
国际：2021-07-15；
第一例受试者入组日期
国内：2021-12-30；
国际：2021-07-15；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
