Remibrutinib (LOU064)｜进行中-尚未招募

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基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击
登记号
CTR20252589
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
全身型重症肌无力
试验通俗题目
在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究
试验专业题目
一项在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究
试验方案编号
CLOU064O12301
方案最近版本号
v01（誊清版）
版本日期
2024-06-11
方案是否为联合用药
否

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-6213132
联系人手机号
联系人Email
clinicaltrial.cn@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号
联系人邮编
100020

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：证明在接受稳定SOC治疗的gMG患者中，LOU064与安慰剂相比在治疗6个月（第180天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效 关键次要目的： 在gMG患者中评估remibrutinib在以下方面是否优于安慰剂 治疗6个月时降低定量MG（QMG）总分 从基线至第6个月QMG总分降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例 从基线至第6个月MG-ADL总分降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例 治疗第6个月时降低重症肌无力复合量表（MGC）总分 第6个月时达到最小症状表现（MSE）（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物 治疗第6个月时降低MG-QOL15r调查评分
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
  • gMG成年患者（年龄18 - 75岁），能够理解试验要求、提供书面知情同意并遵守试验方案程序
  • 筛选时确诊为MGFA II - IV型gMG，且根据研究者的判断，研究期间很可能不需要呼吸机
  • 确诊gMG的记录，并得到以下3项检查中的 ≥ 1项（AChR抗体+和MuSK抗体+患者）或 ≥ 2项（双血清阴性患者）的支持： 单纤维肌电图或重复神经电刺激证实的神经肌肉传递异常病史； 短效乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如新斯的明或依酚氯铵）试验阳性史； 经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善;
  • 有记录的证据表明筛选时AChR 抗体或MuSK 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时AChR和MuSK抗体均为血清阴性
  • 基线MG-ADL评分：≥ 6，且非眼部症状占总分的 ≥ 50%
  • 接受以下至少一种gMG治疗且在基线前规定时间段内接受稳定剂量的参与者 仅一种NSIST ≥ 6个月；和/或； 使用最大稳定剂量乙酰胆碱酯酶抑制剂 ≥ 1个月；和/或； 甾体激素治疗 ≥ 4个月，包括无法逐渐减量至可接受水平 注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司
  • 正在接受硫唑嘌呤治疗的参与者，要求在基线前已接受硫唑嘌呤治疗至少6个月，并已接受稳定剂量治疗至少2个月
  • 正在接受其他免疫抑制治疗（即吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司）的参与者需要接受这些免疫抑制治疗至少6个月，并且在基线前已接受稳定剂量治疗至少1个月
  • 接受口服糖皮质激素治疗的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少4周（即28天或更长时间）
  • 接受胆碱酯酶抑制剂的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少2周
  • 在筛选和基线时，根据研究者的临床判断，基于床旁吞咽测试或其他符合当地实践的正式吞咽测试，能够安全吞咽研究药物
排除标准
  • 基线前1 个月内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆分离/血浆置换（IVIg/PLEX）治 疗，过去6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去2 个月内接受过依库珠单抗治疗， 过去3 个月内接受过ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去3 个月内接受过艾 加莫德或其他抗FcRn 治疗，或在过去6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期 间接受胸腺切除术
  • 有生育可能的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗 期间以及停止研究治疗后1 周使用高效避孕方法

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:Remibrutinib (LOU064)
剂型:薄膜包衣片
对照药
名称 用法
中文通用名:Remibrutinib (LOU064)
剂型:薄膜包衣片

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第6个月的变化 6个月 有效性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
定量MG（QMG）总分从基线至第6个月的变化 6个月 有效性指标
QMG总分从基线至第6个月降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的参与者比例 6个月 有效性指标
MG-ADL总分从基线至第6个月降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的参与者比例 6个月 有效性指标
第6个月时达到MSE（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物的参与者比例 6个月 有效性指标
MGC总分从基线至第6个月的变化 6个月 有效性指标
修订版MG生活质量问卷（MG-QOL15r）调查评分从基线至第6个月的变化 6个月 有效性指标
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
赵重波 博士 主任医师 021-52887150 zhao_chongbo@fudan.edu.cn 上海市-上海市-闵行区金光路958号 200040 复旦大学附属华山医院

各参加机构信息

机构名称 （主要）研究者 国家 地区 城市
复旦大学附属华山医院 赵重波 中国 上海市 上海市
华中科技大学同济医学院附属同济医院 卜碧涛 中国 湖北省 武汉市
上海市第一人民医院 吴云成 中国 上海市 上海市
石家庄市人民医院（石家庄市第一医院、石家庄市肿瘤医院、河北省重症肌无力医院、石家庄市心血管病医院） 乞国艳 中国 河北省 石家庄市
青岛大学附属医院 王海萍 中国 山东省 青岛市
北京医院 张华 中国 北京市 北京市
安徽省立医院（中国科学技术大学附属第一医院） 江艳 中国 安徽省 合肥市
无锡市人民医院（无锡市人体器官移植中心） 石国锋 中国 江苏省 无锡市
吉林大学第一医院 邓晖 中国 吉林省 长春市
郑州大学第一附属医院 刘洪波 中国 河南省 郑州市
北京大学第一医院（北京大学第一临床医学院） 袁云 中国 北京市 北京市
中山大学附属第一医院 曾进胜 中国 广东省 广州市
首都医科大学附属北京同仁医院 王佳伟 中国 北京市 北京市
Mallikatta Neuro Center Nellikunja, Shankara 印度 Karnataka Mangalore
Chang Gung Memorial Hospital, Linkou Ro, Long-Sun 中国台湾 台湾 Taoyuan
National Cheng Kung University Hospital Sun, Yuan-Ting 中国台湾 台湾 Tainan
Seoul National University Hospital Kim, Sung Min 韩国 Seoul Teugbyeolsi Jongno-Gu
Fortis Memorial Research Institute Gupta, Praveen 印度 Haryana Gurgaon
Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital Yeh, Jiann-Horng 中国台湾 Taipei Taipei
Kyushu University Hospital Watanabe, Mitsuru 日本 Hukuoka Fukuoka
National 台湾 University Hospital Hsueh, Hsueh-Wen 中国台湾 Taipei Taipei
Kyung Hee University Hospital at Gangdong Kim, Sang Beom 韩国 Seoul Teugbyeolsi Gangdong-gu
Christian Medical College and Hospitals-SH 207 Sasthri Nagar Sivadasan, Ajith 印度 Tamil Nadu Ranipet
Pusan National University Hospital Park, Young-Eun 韩国 韩国 Busan
St Vincents Hospital Melbourne - PPDS Reardon, Katrina 澳大利亚 Victoria Fitzroy
National Hospital Organization Sendai Medical Center Watanabe, Genya 日本 日本 Miyagi
Higashi Matsuyama Municipal Hospital Nomura, Kyoichi 日本 Saitama Kawagoe-Shi
Dayanand Medical College and Hospital Singla, Monika 印度 Punjab Ludhiana
All 印度 Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi Srivastava, Achal 印度 Delhi New Delhi
Gold Coast University Hospital Sabet, Arman 澳大利亚 澳大利亚 Southport
General Hanamaki Hospital Utsugisawa, Kimiaki 日本 Iwate Hanamaki-shi
Vivekananda Polyclinic and Institute of Medical Sciences, Lucknow Misra, U.K. 印度 Uttar Pradesh Lucknow
Southern Neurology - 10/11 Kensington St Schwartz, Raymond 澳大利亚 New South Wales Kogarah
Hiroshima University Hospital Sugimoto, Takamichi 日本 Hirosima Hiroshima-Shi
National Hospital Organization Hokkaido Medical Center Minami, Naoya 日本 Hokkaido Sapporo-Shi
Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital Tsai, Nai-Wen 中国台湾 台湾 Kaohsiung City
Hyogo College of Medicine Kimura, Takashi 日本 Hyogo Nishinoiya
The University of Osaka Hospital Takahashi, Masanori 日本 Osaka Suita-Shi
Severance Hospital Yonsei University Health System Shin, Ha Young 韩国 Seoul Teugbyeolsi Seodaemun-Gu
Tokyo Medical University Hospital Masuda, Masayuki 日本 Tokyo Shinjuku-Ku
Sapporo Medical University Hospital Hisahara, Shin 日本 Hokkaido Sapporo
Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd’s - Magnum Heart Institute Yeole, Amit 印度 Maharashtra Nashik
Chiba University Hospital Uzawa, Akiyuki 日本 Tokyo Chuo-Ku
Fukushima Medical University Hospital Kanai, Kazuaki 日本 Hukusima Fukushima-Shi
Nizams Institute of Medical Sciences Turaga, Surya Prabha 印度 Andhra Pradesh Hyderabad
Universitatsklinikum Münster Lünemann, Jan 德国 Nordrhein-Westfalen Münster
Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux Sole, Guilhem 法国 Gironde Bordeaux
Hopitaux Universitaires de Strasbourg Nadaj-Pakleza, Aleksandra 法国 法国 Strasbourg
Sibiu Emergency County Clinical Hospital Roman Filip, Corina 罗马尼亚 Sibiu Sibiu
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Szczudlik, Andrzej 波兰 波兰 Krakow
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS Juntas Morales, Raúl 西班牙 Barcelona Barcelona
Hospital Universitario de Bellvitge Casasnovas Pons, Carlos 西班牙 Barcelona L'hospitalet de Llobregat
Centrul Medical de Diagnostic si Tratament Ambulator NEOMED SRL Cioropariu, Marilena 罗马尼亚 Brasov Brasov
Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia Sevilla Mantecón, Teresa 西班牙 Valencia Valencia
St George’s Hospital Garcia Reitboeck, Pablo 英国 London, City of London
Rejdak Konrad Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak-ul. 1 Maja 14 Rejdak, Konrad 波兰 Lubelskie Lublin
NMedis Rosciszewska-Zukowska, Iwona 波兰 Podkarpackie Rzeszow
Centrum Medyczne NeuroProtect-Zablocinska 10 Grudniak, Mariusz 波兰 波兰 Warszawa
UZ Leuven Claeys, Kristl 比利时 Vlaams Brabant Leuven
New Hospitals Margania, Temur 格鲁吉亚 Tbilisi Tbilisi
Charite- Universitatsmedizin Berlin Meisel, Andreas 德国 Berlin Berlin
Amsterdam UMC Location AMC- Meibergdreef 9 van der Kooi, Anneke 荷兰 Noord-Holland Amsterdam Zuidoost
Hospital Universitario Ramon y Cajal Alvarez Velasco, Rodrigo 西班牙 Barcelona Barcelona
CHU de Nice Sacconi, Sabrina 法国 Alpes-Maritimes Nice
UCK WUM, Centralny Szpital Kliniczny Kostera-Pruszczyk, Anna 波兰 Mazowieckie Warszawa
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf Heesen, Christoph 德国 Hamburg Hamburg
Med-Polonia Sp. z o.o. Piasecka-Stryczynska, Karolina 波兰 Wielkopolskie Pozan
Galen Clinic Chyrchel-Paszkiewicz, Urszula 波兰 Lubelskie Lublin
Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse Cintas, Pascal 法国 法国 Toulouse
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczecinie Masztalewicz, Marta 波兰 Zachodniopomorskie Szczecin
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Sacca, 法国sco 意大利 Campania Napoli
Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden Schafer, Jochen 德国 Sachsen Dresden
Hospital Universitari Arnau de Vilanova Gonzalez Mingot, Cristina 西班牙 Lleida Lleida
Hopital Fondation Adolphe de Rothschild - PPDS Gueguen, Antoine 法国 Paris Paris
University College Hospital Spillane, Jennifer 英国 英国 London
Galen Clinic - Warszawa Domzal-Stryga, Anna 波兰 波兰 Warszawa
Hopital Bicetre Echaniz-Laguna, Andoni 法国 Val-de-Marne Le Kremlin-Bicetre
Pineo Medical Ecosystem Tsiskaridze, Alexander 格鲁吉亚 Tbilisi Tbilisi
S.C. Neurocity S.R.L. Mitrea, Dan 罗马尼亚 Bucuresti Bucuresti
Hospital Clinico Universitario de Santiago Garcia Sobrino, Tania 西班牙 A Coruna Santiago de Compostela
Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General Reyes Garrido, Virginia 西班牙 Malaga Malaga
Centrum Medyczne Neurologia Slaska Smilowski, Marek 波兰 Slaskie Katowice
ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII Sgarzi, Manlio 意大利 Lombardia Bergamo
MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS Zajda, Malgorzata 波兰 Mazowieckie Warszawa
Klinikum Oberberg GmbH Blaes, Franz 德国 Nordrhein-Westfalen Gummersbach
AP-HP - Hopital de la Pitie Salpetriere Behin, Anthony 法国 Paris Paris
Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k. Druzdz, Artur 波兰 Wielkopolskie Poznan
Clinical Centre of Vojvodina Jovin, Zita 塞尔维亚 塞尔维亚 Novi Sad
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Clerico, Marinella 意大利 Torino Orbassano
University Clinical Center Nis Djordjevic, Gordana 塞尔维亚 塞尔维亚 Nis
Opsta bolnica MSB – Medicinski Sistemi Beograd Lavrnic, Dragana 塞尔维亚 塞尔维亚 Belgrade
West 格鲁吉亚 Medical Center Janelidze, Tamar 格鲁吉亚 格鲁吉亚 Kutaisi
Neurocentrum Bydgoszcz sp. z o.o. Bonek, Robert 波兰 波兰 Bydgoszcz
MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz Rzepinski, Lukasz 波兰 Kujawsko-pomorskie Bydgoszcz
INECO Neurociencias Orono Tavolini, Darío 阿根廷 Santa Fe Rosario
STAT Research S.A. Garcia Mendez, Constanza 阿根廷 阿根廷 Ciudad Autónoma de Buenos Aires
Fundacao Universidade de Caxias do Sul - Instituto de Pesquisas em Saúde Diniz Kleber, Fabricio 巴西 巴西 Caxias do Sul
L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME de Vasconcellos, Ingrid 巴西 Distrito Federal Brasília
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo Zanoteli, Edmar 巴西 Sao Paulo Sao Paulo
Sanatorio Mater Dei Rodriguez, Alejandro 阿根廷 、阿根廷 Ciudad Autónoma de Buenos Aires
Instituto do Cerebro do Rio Grande do Sul - InsCer Becker, Jefferson 巴西 巴西 Caxias do Sul
Hospital Santa Izabel Bacellar Pedreira, Bruno 巴西 Bahia Salvador
Centro de Investigaciones Médicas Tucumán - PPDS Maldonado, Carlos 阿根廷 Tucuman Tucuman
Centro de Investigación en Enfermedades Reumáticas - CIER Lopez, Pablo 阿根廷 阿根廷 Ciudad Autónoma de Buenos Aires
Hospital General de Agudos Dr. José María Ramos Mejia Aguirre, Florencia 阿根廷 阿根廷 Buenos Aires
Clinica Privada Velez Sarsfield Espinosa, Maria Laura 阿根廷 阿根廷 Cordoba
University of North Carolina at Chapel Hill Howard, James 美国 North Carolina Chapel Hill
Michigan State University - Department of Neurology Sachdev, Amit 美国 Michigan East Lansing
Massachusetts General Hospital Guidon, Amanda 美国 Massachusetts Boston
Colorado Springs Neurological Associates McDonald, Thomas 美国 Pennsylvania Sayre
Henry Ford Hospital Grover, Kavita 美国 Michigan Detroit
University of Alberta Hospital Siddiqi, Zaeem 加拿大 Alberta Edmonton
Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center Ross, Jonathan 美国 Maryland Bethesda
University of Washington Medical Center Distad, Barbara (Jane) 美国 Washington Seattle
California Pacific Medical Center – Van Ness Campus Jenkins, Liberty 美国 California San Francisco
University of Pittsburgh Medical Center Sun, Fang 美国 Pennsylvania Pittsburgh
Colorado Springs Neurological Associates McDonald, Thomas 美国 Colorado Colorado Springs
Houston Methodist Hospital Greene (Simpson), Ericka 美国 Texas Houston
AdventHealth Innovation Tower Fletcher, Anita 美国 Florida Orlando
London Health Sciences Centre Nicolle, Michael 加拿大 Ontario London
Ottawa Hospital Research Institute Breiner, Ariel 加拿大 Ontario Ottawa
Neurological Services of Orlando Jacobs, Daniel 美国 Florida Orlando
University of Colorado - Anschutz Medical Campus - PPDS Ragole, Thomas 美国 Colorado Aurora
CHU de Quebec-Universite Laval Dionne, Annie 加拿大 Quebec Quebec City
HonorHealth Neurology - Bob Bové Neuroscience Institute - PPDS Hatch, Anne 美国 Arizona Scottsdale
University of Texas - San Antonio - Health Science Center - PPDS Bhavaraju-Sanka, Ratna 美国 Texas San Antonio
University of Texas Houston Medical School Nguyen, Thy 美国 Texas Houston
University of Southern California Beydoun, Said 美国 California Los Angeles
Toronto General Hospital Bril, Vera 加拿大 Ontario Toronto
SFM Clinical Research, LLC Feinberg, Marc 美国 Florida Boca Raton
University Of Cincinnati Gardner Neuroscience institute Kushlaf, Hani 美国 Ohio Cincinnati
Dent Neurologic Institute - Amherst Myers, Bennett H. 美国 New York Orchard Park
Fullerton Neurology and Headache Center Florin, Jack 美国 California Brea
Homestead Associates in Research Inc-30328 Old Dixie Hwy Jimenez, Christopher 美国 Florida Miami
University of California Irvine Habib, Ali 美国 California Orange
Center for Neurological Disorders - Greenfield Khatri, Bhupendra 美国 Wisconsin Greenfield
Neuromuscular Research Center Sivakumar, Kumaraswamy 美国 Arizona Phoenix
Suncoast Neuroscience Associates Inc Vasquez, Alberto 美国 Florida Saint Petersburg
Neurology Associates PA - 331 N Maitland Ave Isa, Arnaldo 美国 Florida Maitland
University of Chicago Rezania, Kourosh 美国 Illinois Chicago

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 同意 2025-05-28

试验状态信息

试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 17 ； 国际: 180 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-02-07；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2025-04-22；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

发布
问题