登记号
CTR20140434
相关登记号
CTR20160372
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
中国百因止PTP研究
试验专业题目
评估百因止治疗既往接受过治疗的甲型血友病患者的疗效和安全性的研究
试验方案编号
061301
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
方海
联系人座机
021-24012362
联系人手机号
联系人Email
hai_fang@baxter.com
联系人邮政地址
上海市长乐路989号世纪商贸广场12层
联系人邮编
200031
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评估百因止用于治疗和预防出血事件（BE）的疗效、安全性和药代动力学
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
无上限岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 受试者为中国人
- 受试者年龄不限
- 受试者有明确诊断的重度或中重度甲型血友病（先天性FVIII 缺陷：基线FVIII ≤2%）
- 受试者有既往输注史记录
- 受试者有 FVIII（重组或血浆来源）的暴露日>50天的记录，并经核实
- 进入研究时，受试者正在接受 FVIII 按需治疗
- 筛选时，受试者抑制物为阴性，定义为低于0.6 Bethesda 单位（BU）（Nijmegen-改良Bethesda 方法）
- 受试者的抑制物产生史为阴性
- 受试者未合并其他出血性疾病
- 受试者为 HIV 阴性，或HIV 阳性，但疾病稳定且CD4+ 计数≥200个细胞/ mm3
- 抗体或聚合酶链式反应（PCR）测定显示受试者为丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如为阳性，使用PCR 检测抗体滴度）；或受试者为HCV 阳性，且研究者评估为慢性稳定性肝炎
- 受试者有意愿并且有能力遵守方案中的要求。
排除标准
- 受试者既往有与接受 FVIII 相关的超敏反应或过敏反应病史
- 受试者有产生 FVIII 抑制物的病史
- 受试者被诊断为除甲型血友病之外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数<100000 /mL）。
- 受试者在筛选访视之前30天内使用研究用药品（IP），或在参与研究期间计划参与另一项涉及研究用药品或研究用器械的临床研究。
- 受试者计划或很可能于研究期间接受手术
- 根据研究者判断，受试者有终末期肾衰竭，或有严重或未受控制的全身性疾病的证据
- 根据 CD4+ 测定和临床表现，受试者患有全面发病的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）
- 受试者有活动性肝病（丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平>5倍正常上限）
- 受试者有重度肝脏受损的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比率（INR）>1.4，和/或体格检查发现脾脏肿大和/或有显著的蜘蛛痣和/或食管出血或有记录的食管静脉曲张病史
- 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案的要求
- 受试者为研究者或研究中心工作人员的家庭成员
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:百因止
|
用法用量:粉针剂，规格1000IU/瓶，静脉输注；在按需治疗时按照出血严重程度和对治疗的反应，每8-24小时注射一次，在预防性治疗时每48±6小时给予20-40IU/kg。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估百因止预防性治疗与按需治疗相比在降低出血发生率方面的疗效 | 12个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 次要目标 1.评估百因止按需治疗在治疗出血事件方面的疗效 2.评估安全性和免疫原性 3.评估百因止的药代动力学（PK） 三级目标 1.评估健康相关生活质量（HRQoL） 2.衡量药物经济学结局 3.评估对预防性治疗的依从性 | 12个月 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵永强，医学博士 | 主任医师、教授 | 010-65296114-5020 | pumchzhaoyq@yahoo.com.cn | (东院）北京市东城区帅府园一号 | 100730 | 北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京协和医院 | 赵永强 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 山东大学齐鲁医院 | 侯明 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 金洁 | 中国 | 浙江 | 杭州 |
| 中南大学湘雅医院 | 李晓林 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
| 四川大学华西医院 | 牛挺 | 中国 | 四川 | 成都 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学峰 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 首都医科大学附属儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 苏州大学附属第一医院 | 吴德沛 | 中国 | 江苏 | 苏州 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建 | 福州 |
| 北京大学人民医院 | 张晓辉 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 哈尔滨市第一医院 | 马军 | 中国 | 黑龙江 | 哈尔滨 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2014-04-30 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 72 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 0 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2014-07-15；
试验终止日期
国内：2016-07-19；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
