登记号
CTR20244974
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发性帕金森病
试验通俗题目
UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验
试验专业题目
UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验
试验方案编号
UX-DA001-101
方案最近版本号
1.0
版本日期
2024-08-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
沈方书
联系人座机
021-60197620
联系人手机号
13611673627
联系人Email
fangshushen@unixell.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市浦东新区华申路215号D栋5楼
联系人邮编
200131
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评估不同剂量组 UX-DA001 注射液细胞移植治疗原发性帕金森病（PD）患者的安全性和耐受性。
次要目的：
评估不同剂量组 UX-DA001 注射液在原发性 PD 患者脑内的植入、存活和增生情况；
评估不同剂量组 UX-DA001 注射液对原发性 PD 患者运动症状的改善情况；
评估不同剂量组 UX-DA001 注射液对原发性 PD 患者非运动症状及整体生活质量的影响。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
50岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者本人或其法定监护人理解并遵守研究流程，同意参加临床试验并签署知情同意书；
- 年龄在50-75周岁之间，男女不限；
- 符合帕金森病临床诊断标准的原发性帕金森病患者，病史为5-15年；
- 接受过标准抗PD治疗，在研究者指导下给予了最佳抗帕金森病治疗，但疗效已明显下降；
- 需对左旋多巴类药物反应良好，LCT (levodopa challenge test)显示UPDRS-III评分的最大改善率超过30% ；
- 临床“关”期改良版H&Y分级为≥3级且≤4级；
- 服用剂量稳定的抗帕金森病药物至少4周
- 良好体质或稳定的伴随疾病；
- 病人身边有有效的陪护，能够配合完成试验的评估项目；
- 患者具有良好的依从性。
排除标准
- 既往基因检测发现存在GBA基因突变的PD患者或研究者认为存在其他基因突变不适合参与该临床试验的PD患者；
- 非典型帕金森综合征或继发性帕金森综合征；
- HIV、HBV、HCV、梅毒螺旋体感染或已知有其他活动性感染患者（如活动性结核等）；
- HTLV，EBV、CMV 感染导致血样不适合制备细胞产品者；
- 有已知的遗传疾病；
- 有任何恶性肿瘤史；
- 有其他严重全身性疾病或功能障碍者；
- 伴有严重的其他中枢神经系统疾病或有严重的认知和精神障碍；
- 患者正在接受或之前接受过细胞治疗或其他影响安全性和有效性评价的药物；
- 既往头部CT/MRI检查显示有脑外伤、脑血管畸形、脑积水、脑肿瘤等脑损伤，或纹状体及其他脑区的脑影像异常导致手术风险明显增加的患者，或患者之前接受过脑部手术；
- 凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5倍正常值上限），或患者长期使用抗凝血 剂，且不能中断使用；
- 有严重过敏或超敏反应史或已知的超敏反应史或对研究的细胞药物或其辅料不耐受史；
- 既往有过以下手术史者（如植入过人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器、立体定向神经核团毁损术、曾经在单侧或双侧脑区植入过同类产品等）或半年内做过研究者认为对本试验有影响的其他外科手术者，或不能耐受全麻或立体定向手术者；
- 有MRI和PET扫描禁忌症；
- 酗酒或吸毒；
- 妊娠期或哺乳期女性；
- 最近3个月参与过其它干预性临床试验或参加过同类临床试验者；
- 研究者判断其他不适合参加临床研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:UX-DA001注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在手术治疗期和术后观察期4周内，与手术和/或研究药物相关的不良事件的发生率和严重程度 | 在手术治疗期和术后观察期4周内 | 安全性指标 |
| 研究阶段不良事件（AE）/严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度，包括手术治疗期、术后观察期和随访期的AE和SAE，实验室检查、影像学、生命体征等检查异常 | 研究期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 与基线相比，使用正电子发射断层扫描（PET）检测的18F-FP-CIT的摄取的变化 | 基线期、术后3/6/12/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，MRI检测的移植细胞的变化情况 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，MDS-UPDRS评分的变化 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，改良版H&Y分级的变化 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，患者日记中的状态变化 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，患者每日口服药物左旋多巴等效剂量（LED）的变化 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
| 与基线相比，非运动症状量表评分的变化 | 筛选期、基线期、术后1/3/6/9/12/18/24个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 刘军 | 医学博士 | 教授，主任医师 | 15221303819 | jly0520@hotmail.com | 上海市-上海市-上海市黄浦区瑞金二路197号 | 200025 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 刘军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-11-20 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
