登记号
CTR20251833
相关登记号
CTR20250115
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
试验通俗题目
司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
试验专业题目
司替戊醇干混悬剂治疗Dravet综合征的真实世界临床研究
试验方案编号
CS1864
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2025-01-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张红莲
联系人座机
0311-67790839
联系人手机号
13400117172
联系人Email
zhanghl@sjzsiyao.com
联系人邮政地址
河北省-石家庄市-高新区漓江道333号
联系人邮编
050035
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评价在真实世界中使用司替戊醇干混悬剂治疗Dravet 综合征的安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无下限
(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 经其他抗癫痫药物治疗后未获得良好控制，研究者根据《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识（2024）》诊断为Dravet 综合征且适用于司替戊醇干混悬剂辅助治疗的临床患者；
- 受试者和/或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。
排除标准
- 已知对研究药物的活性成分或辅料过敏者；
- 明显的实验室检查异常（血常规、肝肾功能等）或其他情况研究者判定不宜使用司替戊醇者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:司替戊醇干混悬剂
|
剂型:干混悬剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 长期给药期9-12周或无完整12周数据患者的最后一个28天，评价癫痫发作（全面性或一侧阵挛或强直-阵挛）频率相较于筛选期（签署知情同意书前28天内）变化的百分比。 | 长期给药期9-12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 每28天癫痫发作频率较基线减少≥50%的受试者比率； | 给药后48周 | 有效性指标 |
| 每28天癫痫发作频率较基线变化的百分比。 | 给药后48周 | 有效性指标 |
| 安全性评价指标 | 给药后48周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王艺 | 医学博士 | 主任医师 | 13564766228 | yiwang@shmu.edu.cn | 上海市-上海市-万源路399号 | 201102 | 复旦大学附属儿科医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院 | 王艺 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-01-16 |
| 复旦大学附属儿科医院伦理委员会 | 同意 | 2025-03-27 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
