登记号
CTR20240597
相关登记号
CTR20191930,CTR20211762
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗
试验通俗题目
注射用STSP-0601在血友病患者中的IIb期临床试验
试验专业题目
多中心、开放评价注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病患者中有效性和安全性的IIb期临床研究
试验方案编号
STSP-0601-04
方案最近版本号
V1.2
版本日期
2024-05-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王艳丽
联系人座机
010-67519614
联系人手机号
联系人Email
wangyanli@staidson.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市北京经济技术开发区经海二路36号
联系人邮编
100026
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价注射用STSP-0601用于成人伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的有效性和安全性。
次要目的：基于群体PK（PopPK）分析方法，探索性评估注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病受试者中的PK特征。探索性评估注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病受试者中的暴露与效应之间的关系。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~70周岁（包括边界）
- 血友病A或B患者（血友病B患者不少于3例）
- 抑制物高滴度（筛选期检测抑制物滴度>5 BU/mL），或具有高记忆反应的血友病患者（筛选期>0.6 BU/mL，既往至少一次检测抑制物滴度>5 BU/mL）
- 能够建立适当的静脉通路
- 筛选前6个月内发生至少3次需要治疗的出血访视
- 受试者在试验期间和随访结束后3个月内无生育计划及捐精、捐卵计划，并同意采取适当的避孕措施
- 自愿参加并签署知情同意书
排除标准
- 除血友病A和B以外的其他凝血障碍
- 试验期间计划接受免疫耐受诱导治疗或凝血因子预防治疗
- 试验期间计划接受艾美赛珠单抗预防治疗
- 给药前7天内，接受抗凝、抗血小板治疗，或在试验期间计划使用这些药物
- 有动静脉血栓、弥漫性血管内凝血、心肌梗塞、脑梗塞、血栓性微血管病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、肝硬化等疾病病史，并经研究者判断不宜入组者
- 血小板减少（PLT<100×10 9/L）
- 中重度贫血（血红蛋白<90 g/L）
- 肝脏肾脏疾病患者达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的1.5倍；b.谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍
- 入组前4周内发生严重出血事件（如颅内出血、消化道出血或咽喉部出血等）
- 入组前4周内接受外科大手术或接受过红细胞、血小板输注
- 对试验药物过敏者
- 妊娠期、哺乳期或血妊娠检查阳性的女性受试者
- 入组前一个月内参加过其它新药临床试验者（入组前参加凝血酶原复合物、FVII、FVIIa、FVIII、FIX者除外）
- 入组前1天内使用FVII、FVIIa、氨甲环酸、氨基己酸，入组前3天内使用凝血酶原复合物、FVIII、FIX，4周内接受过艾美赛珠单抗治疗
- 研究者认为不适合参加本试验者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用STSP-0601
|
剂型:注射用无菌冻干粉末
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 12h有效止血率 | 首次给药后12h | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 首次出血访视12h有效止血率 | 首次出血访视首次给药后12h | 有效性指标 |
| 8h有效止血率 | 首次给药后8h | 有效性指标 |
| 8h极好+良好率 | 首次给药后8h | 有效性指标 |
| 12h极好+良好率 | 首次给药后12h | 有效性指标 |
| 12h有效止血所需给药次数、给药量 | 首次给药后12h | 有效性指标 |
| 挽救治疗率 | 首次给药后24h | 有效性指标 |
| 靶关节有效止血率 | 首次给药后12h | 有效性指标 |
| 首次给药后到达完全/明显的缓解时间 | 末次给药后72h | 有效性指标 |
| 出血发生至到达完全/明显的缓解时间 | 末次给药后72h | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 13502118379 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 黄瑞滨 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 深圳市第二人民医院 | 杜新 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 西安市中心医院 | 宋艳萍 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 哈尔滨市第一医院血液肿瘤研究中心 | 马军 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 周荣富 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 重庆医科大学附属第二医院 | 陈姝 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 王季石 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 杨威 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 青岛大学附属医院 | 崔中光 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学峰 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭捷 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 四川大学华西医院 | 龚玉萍 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 伦理委员会 | 同意 | 2024-02-02 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 伦理审查委员会 | 同意 | 2024-03-11 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 伦理审查委员会 | 同意 | 2024-05-07 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 伦理审查委员会 | 同意 | 2024-06-27 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 25 ；
已入组例数
国内: 25 ；
实际入组总例数
国内: 25 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-03-18；
第一例受试者入组日期
国内：2024-04-01；
试验终止日期
国内：2024-10-17；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
