登记号
CTR20252704
相关登记号
CTR20252345,CTR20253931
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
与发育性癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作
试验通俗题目
一项评价 LP352 治疗儿童和成人发育性癫痫性脑病患者的 III 期安慰剂对照研究
试验专业题目
一项评价 LP352 治疗儿童和成人发育性癫痫性脑病患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性的 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
试验方案编号
LP352-301
方案最近版本号
第1.0版本
版本日期
2024-08-02
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
何艳
联系人座机
021-33072288
联系人手机号
联系人Email
yan.he@thermofisher.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市黄浦区天津路155号恒基名人商业大厦1101室
联系人邮编
200001
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评价通过可计数运动性癫痫发作评估LP352治疗DEE的疗效。关键次要目的：评价LP352治疗DEE的安全性和耐受性；评价LP352治疗DEE的疗效。次要目的：通过总体癫痫发作评价LP352治疗DEE的疗效；评价LP352对DEE患者无癫痫发作率的影响；评价LP352对DEE患者无癫痫发作结局的影响；使用PopPK表征LP352的血浆暴露量，并进行ER分析。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 确定患有Lennox-Gastaut 综合征（LGS）的受试者必须满足以下所有标准：a癫痫发病年龄≤8岁b强直性/强直-失张力发作史加至少1种以下癫痫发作类型：非典型失神发作、失张力发作、肌阵挛性发作、伴有意识障碍的局灶性发作、全身强直-阵挛发作、非惊厥性癫痫持续状态或癫痫性痉挛c存在发育停滞或倒退d脑电图（EEG）史显示广泛性慢的（<2.5 Hz）棘慢复合波
- 确定患有DEE（其他）的受试者必须满足以下所有标准：a不符合LGS标准b癫痫发病年龄≤5岁c存在发育停滞或倒退d有多种癫痫发作史e发作间期EEG背景病史显示弥漫性或多灶性慢波（伴或不伴癫痫样活动）
- 受试者目前发生了以下至少1种可计数运动性癫痫发作类型的事件：全身强直-阵挛发作、强直性发作（双侧）、阵挛性发作（双侧）、失张力发作（双侧）伴躯干/腿部受累、局灶运动性发作（包括偏侧阵挛性）、局灶性至双侧强直-阵挛发作。
- 受试者在筛选前3个月内平均每月至少有4次可计数运动性癫痫发作。
- 受试者在筛选前以稳定剂量服用1至4种ASM至少4周。
- 受试者、其父母或看护人愿意并且能够（根据研究者的判断）遵守在整个研究期间填写日记的要求。
- 受试者必须愿意并能够提供书面知情同意；在 受试者无法提供同意的情况下，必须由适当的法定代理人提供知情同意。
排除标准
- 被诊断为患 Dravet综合征（DS）或具有与DS一致的SCN1A基因突变。
- 受试者在筛选前3个月内因需要机械通气的癫痫持续状态而入住医疗机构。
- 磁共振成像或基因检测显示受试者患有神经变性疾病。
- 受试者患有与主要病因无关的获得性病变/损伤，这可能是癫痫发作的继发性原因。
- 受试者正在接受排除的药物。
- 受试者使用过任何非口服溶液/胶囊/片剂剂型、非从政府批准的药房获得或含有≥50%THC的任何大麻制品或大麻二酚。
- 受试者患有不稳定且具有临床意义的神经系统疾病（正在研究的疾病除外；例如，复发性卒中）、精神疾病、心血管疾病（例如，肺动脉高压、心脏瓣膜病、直立性低血压/心动过速）、肺部疾病、肝病、肾病、代谢疾病、胃肠疾病、泌尿系统疾病、免疫系统疾病、造血系统疾病或内分泌疾病或其他可能影响受试者参与研究或可能混淆研究结果的异常。
- 受试者无法或不愿意遵守任何研究要求或时间表。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LP352 (bexicaserin)
|
剂型:口服液体
|
|
中文通用名:LP352 (bexicaserin)
|
剂型:口服液体
|
|
中文通用名:LP352 (bexicaserin)
|
剂型:口服液体
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:口服液体
|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:口服液体
|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:口服液体
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 与基线相比，治疗期间可计数运动癫痫发作的频率百分比变化 | 治疗结束 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| TEAE发生率和严重程度、安全性实验室参数、体格检查结果、生命体征、身高和体重、12导联ECG、对C-SSRS的回答、PHQ-9总分和第9题得分 | 整个研究期间和研究结束 | 安全性指标 |
| 治疗期间50%应答率相比基线的情况、维持治疗期间可计数运动性癫痫发作频较基线的变化百分比 | 治疗结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 姜玉武 | 博士研究生 | 主任医师 | 01056957725 | jiangyuwu@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-北京市大兴区高米店街道乐园路5号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广州医科大学附属第二医院 | 刘晓蓉 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 郁莉斐 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 武汉儿童医院 | 孙丹 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 方方 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| Hokkaido University Hospital | Kiyoshi Egawa | 日本 | Hokkaido | Sapporo-Shi |
| Osaka City General Hospital | Shin Okazaki | 日本 | Osaka | Osaka-Shi Miyakojima-Ku |
| IUHW Narita Hospital | Naoki Akamatsu | 日本 | Tiba | Narita |
| Fukuoka Children's Hospital | Ryutaro Kira | 日本 | Hukuoka | Fukuoka-Shi |
| National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders | Katsumi Imai | 日本 | Sizuoka | Shizuoka-Shi |
| Austin Hospital | Ingrid Scheffer | 澳大利亚 | Victoria | Heidelberg |
| The Alfred Hospital | Terence OBrien | 澳大利亚 | Melbourne | Melbourne |
| Royal Brisbane & Women's Hospital | David Reutens | 澳大利亚 | Queensland | Herston |
| Queensland Children’s Hospital | Catherine Riney | 澳大利亚 | Queensland | South Brisbane |
| Royal Children's Hospital Melbourne | Jeremy Freeman | 澳大利亚 | Victoria | Parkville |
| Sydney Children's Hospital | Alexandra Johnson | 澳大利亚 | New South Wales | Randwick |
| Prince of Wales Hospital | Christian Zentner | 澳大利亚 | New South Wales | Randwick |
| Children's Hospital at Westmead | Deepak Gill | 澳大利亚 | New South Wales | Westmead |
| UZ Antwerpen | An-Sofie Schoonjans | 比利时 | Antwerpen | Edegem |
| UZ Leuven - PPDS | Lieven Lagae | 比利时 | Leuven | Leuven |
| Instituto de Neurologia de Curitiba (INC) | Pedro Kowacs | 巴西 | Parana | Curitiba |
| Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto - USP - PPDS | Frederico Nakano Nakane | 巴西 | Sao Paulo | Ribeirao Preto |
| Instituto de Psiquiatria HC FMUSP | Kette Dualibi Ramos Valente | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| Hospital Moinhos de Vento | Alessandra Pereira | 巴西 | Rio Grande do Sul | Porto Alegre |
| Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS | Lucia Neves Marques | 巴西 | Sao Paulo | Sao Jose do Rio Preto |
| Hospital das Clinicas - UNICAMP | Fernando Cendes | 巴西 | Sao Paulo | Campinas |
| Instituto do Cerebro do Rio Grande do Sul - InsCer | Fernanda Martins | 巴西 | Rio Grande do Sul | Porto Alegre |
| Hospital For Sick Children | Cecil Hahn | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| Toronto Western Hospital | Danielle Andrade | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| Children's and Women's Health Centre of British Columbia-4480 Oak St | Cyrus Boelman | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| London Health Sciences Centre -800 Commissioners Rd E | Maryam Nouri | 加拿大 | Ontario | London |
| Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne | Irena Dolezalova | 捷克共和国 | Brno | Brno |
| Fakultni Thomayerova Nemocnice | Klara Brozova | 捷克共和国 | Praha 4-Krc | Praha 4-Krc |
| Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat | Adam Strzelczyk | 德国 | Hessen | Frankfurt am Main |
| Gesellschaft für Epilepsieforschung e.V. | Christian Brandt | 德国 | Bielefeld | Bielefeld |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel | Hiltrud Muhle | 德国 | Kiel | Kiel |
| Epilepsie-Zentrum Bodensee | Christian Tilz | 德国 | Ravensburg | Ravensburg |
| Epilepsiezentrum Kleinwachau gemeinnützige Gmbh | Thomas Mayer | 德国 | Sachsen | Radeberg |
| Universitatsklinikum Bonn | Kerstin Alexandra Klotz | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Bonn |
| Aarhus Universitetshospital | Jakob Christensen | 丹麦 | Aarhus N | Aarhus N |
| Hospital de La Santa Creu i Sant Pau | Alba Sierra Marcos | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud) | Antonio Gil-Nagel | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General | Pedro Jesus Serrano Castro | 西班牙 | Malaga | Malaga |
| Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS | Manuel Toledo Argany | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario de Navarra | Sergio Aguilera-Albesa | 西班牙 | Navarra | Pamplona |
| Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia | Vicente Villanueva | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| Hospital Vithas Malaga | Pablo Cabezudo Garcia | 西班牙 | Malaga | Malaga |
| Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesus - PIN | Victor Soto Insuga | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa | Angel Aledo Serrano | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Sant Joan de Deu - PIN | Maria del Carmen Fons Estupina | 西班牙 | Barcelona | Espluges de Llobregat |
| HUS Uusi lastensairaala | Eeva-Liisa Metsahonkala | 芬兰 | Uusimaa | Helsinki |
| Kuopion yliopistollinen sairaala | Reetta Kalviainen | 芬兰 | Kuopio | Kuopio |
| CHU de Rennes - Hopital Pontchaillou | Sylvia Napuri-Peirano | 法国 | Rennes | Rennes |
| Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse | Caroline Le Camus | 法国 | Toulouse | Toulouse |
| Hopital Roger Salengro | Sylvie Nguyen | 法国 | Nord | Lille |
| AP-HP - Hopital universitaire Robert-Debre | Stephane Auvin | 法国 | Paris | Paris |
| AP-HM- Hopital de La Timone | Mathieu Milh | 法国 | Marseilles | Marseilles |
| CHU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre | Anne De Saint-Martin | 法国 | Strasbourg | Strasbourg |
| Hospices Civils de Lyon - Hopital Pierre Wertheimer | Sylvain Rheims | 法国 | Bron | Bron |
| Hopital Necker - Enfants Malades | Rima El Nabbout-Tarantino | 法国 | Paris | Paris |
| Queen Elizabeth Hospital Birmingham | Shanika Samarasekera | 英国 | Birmingham | Birmingham |
| Southampton General Hospital | Jaspal Singh | 英国 | Southampton | Southampton |
| Great Ormond Street Hospital - PPDS | Judith (Helen) Cross | 英国 | London | London |
| Queen Elizabeth University Hospital - PPDS | Joseph Symonds | 英国 | Glasgow City | Glasgow |
| Royal Victoria Infirmary | Rhys Thomas | 英国 | Northamptonshire | Newcastle Upon Tyne |
| University College London Hospitals (UCLH) | Matthias Koepp | 英国 | London | London |
| Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Rome - PPDS | Domenica Battaglia | 意大利 | Lazio | Roma |
| Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino IRCCS | Valentina De Giorgis | 意大利 | Lombardia | Pavia |
| Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN | Pasquale Striano | 意大利 | Genova | Genova |
| Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN | Renzo Guerrini | 意大利 | Toscana | Firenze |
| IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN | Nicola Specchio | 意大利 | Lazio | Roma |
| Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta | Francesca Ragona | 意大利 | Lombardia | Milano |
| Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona | Francesca Darra | 意大利 | Veneto | Verona |
| Children's Clinical University Hospital | Jurgis Strautmanis | 拉脱维亚 | Riga | Riga |
| Instituto Nacional de Pediatria | Matilde Ruiz-Garcia | 墨西哥 | Mexico City | Mexico City |
| Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez | Juan Garcia-Beristain | 墨西哥 | Mexico City | Mexico City |
| Stichting Epilepsie Instellingen Nederland - Zwolle | Zwany Metting | 荷兰 | Zwolle | Zwolle |
| Universitair Medisch Centrum Utrecht - PPDS | Floor Jansen | 荷兰 | Utrecht | Utrecht |
| ULS de Coimbra, EPE - Hospital Pediatrico de Coimbra | Cristina Pereira | 葡萄牙 | Coimbra | Coimbra |
| ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS | Sofia Quintas | 葡萄牙 | Lisbon | Lisbon |
| Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth | Galina Stevanovic | 塞尔维亚 | Belgrade | Belgrade |
| Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic | Ruzica Kravljanac | 塞尔维亚 | Beograd | Beograd |
| University Clinical Center Kragujevac | Natalija Jovanovic Mihajlovic | 塞尔维亚 | Kragujevac | Kragujevac |
| University Clinical Center of Serbia - Dr Subotica 6 - PPDS | Dragoslav Sokic | 塞尔维亚 | Belgrade | Beograd |
| NW FL Clinical Research Group, LLC | James Renfroe | 美国 | Florida | Gulf Breeze |
| Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics | Steven Phillips | 美国 | Washington | Tacoma |
| Research Institute of Orlando LLC | Ahmed Sadek | 美国 | Florida | Orlando |
| Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center | Amanda Pong | 美国 | Maryland | Bethesda |
| University of South Florida - 2 Tampa General Circle | Selim Benbadis | 美国 | Florida | Tampa |
| Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC | Rina Goldberg | 美国 | New Jersey | Livingston |
| Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists | Jose Ferreira | 美国 | Florida | Tampa |
| University of Miami - 1120 NW 14th St | Kamil Detyniecki | 美国 | Florida | Miami |
| University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS) | Michael Ciliberto | 美国 | Iowa | Iowa City |
| Mayo Clinic - PIN | Elaine Wirrell | 美国 | Minnesota | Rochester |
| Children's Hospital Colorado | Kelly Knupp | 美国 | Colorado | Aurora |
| David Geffen School of Medicine at UCLA | Rajsekar Rajaraman | 美国 | California | Los Angeles |
| Arkansas Children's Hospital | Debopam Samanta | 美国 | Arkansas | Little Rock |
| The Stanford Division of Child Neurology | Ann Hyslop Segeren | 美国 | California | Palo Alto |
| The University of Texas Medical School at Houston | Shelley Varnado | 美国 | Texas | Houston |
| Children's Hospital Los Angeles | Sucheta Joshi | 美国 | California | Los Angeles |
| UCSF Children's Hospital | Nilika Singhal | 美国 | California | San Francisco |
| Massachusetts General Hospital - 175 Cambridge St | Elizabeth Thiele | 美国 | Massachusetts | Boston |
| Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center | Cynthia Keator | 美国 | Texas | Fort Worth |
| NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS | Dana Price | 美国 | New York | New York |
| Oregon Health and Science University | Colin Roberts | 美国 | Oregon | Portland |
| Le Bonheur Childrens Hospital | James Wheless | 美国 | Tennessee | Memphis |
| Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown - 310 Madison Ave | Rajeshwari Mahalingam | 美国 | New Jersey | Morristown |
| Nicklaus Children's Hospital | Matt Lallas | 美国 | Florida | Miami |
| Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago | Linda Laux | 美国 | Illinois | Chicago |
| Cleveland Clinic-9500 Euclid Ave | Elia Margarita Pestana-Knight | 美国 | Ohio | Cleveland |
| Child Neurology Consultants of Austin | Karen Keough | 美国 | Texas | Austin |
| Children's Healthcare of Atlanta - Center for Advanced Pediatrics -2174 N Druid Hills Rd | Hyoung Choi | 美国 | Georgia | Atlanta |
| Children's National Medical Center | John Schreiber | 美国 | District of Columbia | Washington |
| Children's Hospital of Orange County | Donald Phillips | 美国 | California | Orange |
| 深圳市儿童医院 | 操德智 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-06-27 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 20 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 1 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-10-16；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2025-11-17；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
