CTR20240796|注射用醋酸曲普瑞林微球

基本信息

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登记号

CTR20240796

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

付灵伟

联系人座机

0756-8135828

联系人手机号

13522875595

联系人Email

fulingwei@livzon.cn

联系人邮政地址

广东省-珠海市-金湾区创业北路38号丽珠工业园

联系人邮编

519090

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

评价注射用醋酸曲普瑞林微球治疗中枢性性早熟（CPP）受试者的临床疗效。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

2岁(最小年龄)至 10岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

在进行任何与本试验相关的活动前，必须已获得由受试者的监护人或法定代理人签署的ICF和≥8周岁儿童受试者本人签署的书面ICF；
性征提前出现，即女孩7.5岁前出现乳房发育或10.0岁前出现月经初潮，男孩9.0岁前出现睾丸增大，并且确诊为中枢性性早熟；
GnRH激发试验：LH峰值≥5 IU/L（化学发光法），同时要满足LH峰值/FSH峰值≥0.6；
骨龄超越实际年龄1年或1年以上（采用本中心筛选期骨龄片阅片结果）；
性腺增大：盆腔B超显示女孩卵巢内可见1个以上直径≥4mm的卵泡，且女孩乳房发育至少处于Tanner II期；男孩睾丸容积≥4ml（Prader睾丸计测量）；
在研究治疗开始前的妊娠试验必须阴性（仅针对女孩），并且在整个研究期间不得存在妊娠风险；
开始接受曲普瑞林治疗时，女孩≤9岁（周岁），男孩为≤10岁（周岁）；
体重至少达到20kg；
能遵守研究方案中的限制及要求，并且研究者认为其能完成此项研究。

排除标准

继发性中枢性性早熟：包括中枢神经系统异常（肿瘤或占位性病变、获得性损伤、先天发育异常等）以及其他疾病（先天性肾上腺皮质增生症、原发性甲状腺功能减低症、家族性男性限性性早熟、McCune-Albright综合征等）；
慢进展型中枢性性早熟：部分儿童在界定年龄前（7-8岁）出现性发育征象，但性发育过程及骨龄进展缓慢，线性生长亦保持在相应百分位数；
外周性性早熟：垂体外促性腺激素分泌或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇激素分泌引起的性早熟；
既往接受过促性腺激素释放激素激动剂治疗；
筛选前1年内使用过甲羟孕酮、生长激素、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）治疗，或筛选6个月内使用过中药治疗；
已知对任何试验用药物或相关化合物（包括相关辅料）存在超敏反应者；
任何被研究者判定为可能干扰生长或其他研究终点的慢性疾病或治疗［包括但不限于：长期糖皮质激素使用（短期局部使用除外）、肾功能衰竭、糖尿病、中重度脊柱侧凸］；
颅内良恶性肿瘤以及其他恶性肿瘤既往史；
患有精神疾患以及无自知力；
女孩骨龄超过12.5岁或初潮≥1年；男孩骨龄大于14岁（采用本中心筛选期骨龄片阅片结果）；
身高低于同年龄、同性别儿童平均身高2个标准差的身材矮小患儿；
先天性长QT综合征，或筛选时12导联心电图检查经Bazett’s公式矫正的QTc ≥500ms，且除外其他引起QT间期延长的因素，或筛选时12导联心电图检查示QTc在480~499ms之间，并伴有无法解释的晕厥，且无其他引起QT间期延长的因素及致病突变[Bazett’s公式：QTc =QT/（RR^0.5），RR为标准化心率值，根据60除以心率得到]；
BMI值≥同年龄、同性别儿童BMI值第95百分位数；
筛选期的实验室检查指标符合以下任何一条：a) 血清肌酐＞1.5×正常值上限（ULN）；b) 血清门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞2×ULN；c) 血清总胆红素＞1.3 mg/dL（或者＞23 μmol/L）；
筛选前3个月内参加过其他临床研究并接受试验药物或器械治疗；
家庭和社会状况提示受试者无法进行方案要求的定期医学评估；
研究者认为受试者存在任何不宜参加此试验的其它因素。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:注射用醋酸曲普瑞林微球	剂型:注射剂

对照药

名称	用法
中文通用名:NA	剂型:NA

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
以 GnRH 激发试验 LH 激发峰值为主要终点的评价指标，评估注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 CPP 12 周后经 GnRH 激发的 LH 激发峰值 ≤ 3 IU/L 的受试者比例。	治疗12 周后	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，GnRH激发试验 LH 激发峰值 ≤ 3 IU/L 的受试者比例；	治疗 24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24和52 周后，GnRH 激发试验 LH、FSH激发峰值与基线比较的变化；	治疗 12、24和52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24 和 52 周后，GnRH 激发试验雌二醇（E2）（女孩）、睾酮（T）（男孩）与基线比较的变化；	治疗 12、24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 12、24 和 52 周后，GnRH 激发试验各点性激素水平抑制到青春期前水平（E2 ＜ 20 pg/mL、T ＜ 30 ng/dL）的受试者比例；	治疗12、24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，Tanner 分期与基线相比后退或未进展的受试者比例；	治疗 24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，盆腔B超（子宫长度和卵巢容积）以及睾丸容积与基线比较的变化；	治疗 24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，骨龄（BA）以及骨龄/实际年龄（BA/CA）与基线比较的变化；	治疗 24 和 52 周后	有效性指标
注射用醋酸曲普瑞林微球治疗 24 和 52 周后，预测成人终身高（PAH）与基线比较的变化。	治疗 24 和 52 周后	有效性指标
包括但是不限于：不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）、体格检查、生命体征、实验室检查中的安全性指标（如血常规、尿常规、血生化）、12 导联心电图（ECG）等。	自基线第0周至第52周	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
傅君芬	医学博士	主任医师	13777457849	fjf68@zju.edu.cn	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号	310000	浙江大学医学院附属儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
浙江大学医学院附属儿童医院	傅君芬	中国	浙江省	杭州市
武汉儿童医院	姚辉	中国	湖北省	武汉市
成都市妇女儿童中心医院	程昕然	中国	四川省	成都市
萍乡市妇幼保健院	周利	中国	江西省	萍乡市
安徽医科大学第二附属医院	刘德云	中国	安徽省	合肥市
西安交通大学第二附属医院	肖延风	中国	陕西省	西安市
上海交通大学医学院附属瑞金医院	陆文丽	中国	上海市	上海市
威海市妇幼保健院	宋晶	中国	山东省	威海市
江西省儿童医院	杨玉	中国	江西省	南昌市
山东省立医院	李桂梅	中国	山东省	济南市
河南省儿童医院郑州儿童医院	卫海燕	中国	河南省	郑州市
无锡市儿童医院	徐旭	中国	江苏省	无锡市
吉林大学第一医院	张一宁	中国	吉林省	长春市
广州市妇女儿童医疗中心	毛晓健	中国	广东省	广州市
青岛市妇女儿童医院	李堂	中国	山东省	青岛市
杭州市第一人民医院	蒋春明	中国	浙江省	杭州市
厦门大学附属第一医院	连群	中国	福建省	厦门市
乐山市人民医院	张晋	中国	四川省	乐山市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2024-02-06

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 78 ；

已入组例数

国内: 5 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2024-07-14；

第一例受试者入组日期

国内：2024-07-21；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

注射用醋酸曲普瑞林微球 ｜进行中-招募中