登记号
CTR20250150
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）或微小病变（MCD）
试验通俗题目
一项在 16 至 75 岁原发性局灶节段性肾小球硬化或微小病变受试者中评价 frexalimab、SAR442970 或 rilzabrutinib 的有效性和安全性的研究
试验专业题目
一项在 16 至 75 岁原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）或微小病变（MCD）受试者中评价 frexalimab、SAR442970 和 rilzabrutinib 的有效性和安全性的平行组治疗、IIa 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照伞式研究
试验方案编号
ACT18064
方案最近版本号
修订版临床试验方案01
版本日期
2024-07-15
方案是否为联合用药
是
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
65634716
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价与安慰剂相比，frexalimab、SAR442970 和 rilzabrutinib 在减轻原发性 FSGS/MCD 受试者的蛋白尿方面的有效性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
16岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者患有经活检证实的原发性 FSGS 或原发性 MCD。
- 筛选时 UPCR≥3 g/g（连续 2 天首次晨间随机尿样的平均值）。
- eGFR≥45 mL/min/1.73 m2，筛选时年龄≥18 岁的受试者通过 CKD-EPI（2021）公式计算，筛选时年龄＜18 岁的受试者通过 Schwartz 公式计算。
- 既往有治疗前 UPCR≥3.5 g/g 时皮质类固醇或其他免疫抑制疗法治疗后 UPCR 降低＞40% 的记录
- 如果受试者正在使用全身性皮质类固醇，则剂量必须≤10 mg/天泼尼松或等效药物，并且至少在随机化前 1 周保持稳定剂量。
- 筛选前接受稳定剂量的 RAAS 抑制剂治疗≥4 周（如适用）；在双盲治疗期或 OLE 治疗期间不允许开始 RAAS 抑制剂治疗。
- 筛选前接受稳定剂量的 SGLT2 抑制剂治疗≥4 周（如适用）；在双盲治疗期或 OLE 治疗期间不允许开始 SGLT2 抑制剂治疗。
- 筛选时体重在 45 至 120 kg（含）之间。
排除标准
- 遗传或继发性 FSGS 或 MCD。有 APOL1 风险等位基因的患者不必排除。
- 诊断为塌陷型 FSGS。
- 当前或既往患有需要透析或移植的 ESKD。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:NA
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:NA
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Frexalimab安慰剂
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:SAR442970安慰剂
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:Rilzabrutinb安慰剂
|
剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 从基线至第 12 周尿蛋白-肌酐比值（UPCR）的降低百分比（使用连续 2 天的首次晨间随机尿样本测定） | 基线至第12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第 12 周时达到 FSGS 部分缓解终点（FPRE，定义为 UPCR≤1.5 g/g 且 UPCR 较基线降低＞40%）的受试者百分比 | 第12周 | 有效性指标 |
| 第 12 周时达到 CR（定义为 UPCR≤0.3 g/g）的受试者百分比 | 第12周 | 有效性指标 |
| 研究期间治疗中出现的不良事件、治疗中出现的严重不良事件（SAE）、治疗中出现的特别关注的不良事件（AESI）和 TEAE 导致的 IMP 停药的发生率 | 基线至第48周 | 安全性指标 |
| 受试者直至第 48 周的 frexalimab 血浆浓度和直至第 12 周的 rilzabrutinib 血浆浓度，以及直至第 32 周的 SAR442970 血清浓度 | 基线至第48周 | 有效性指标 |
| 直至第 48 周存在抗 frexalimab 抗药抗体（ADA）的受试者百分比和直至第 32 周存在抗 SAR442970 ADA 的受试者百分比 | 基线至第48周，第32周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵明辉 | 医学博士 | 教授 | 13501243815 | mhzhao@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 赵明辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川省人民医院 | 李贵森 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 上海市第一人民医院 | 范秋灵 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| El Paso Kidney Specialists | German Hernandez | UNITED STATES | Texas | El Paso |
| Universite de Montreal - Hopital Maisonneuve-Rosemont | Louis-Philippe Laurin | CANADA | Québec | Montreal |
| Hospital Universitari i Politècnic La Fe | Julio Hernandez Jaras | SPAIN | Valencia | Valencia |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-12-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 3 ；
国际: 84 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-12-19；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
