登记号
CTR20251391
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松
试验通俗题目
注射用人脐带间充质干细胞（hMSC100）治疗极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症患者的临床研究
试验专业题目
评价注射用人脐带间充质干细胞（hMSC100）在极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症患者的安全性及耐受性的单中心、开放、单臂、3+3剂量爬坡I期临床研究
试验方案编号
Help-hMSC100-R01
方案最近版本号
v1.5
版本日期
2024-10-21
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王嘉显
联系人座机
025-87177801
联系人手机号
18565616060
联系人Email
wangjx@helpsci.com.cn
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区龙眠大道568号（江宁高新园）
联系人邮编
210000
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
考察注射用人脐带间充质干细胞（hMSC100）在极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症患者中的安全性及耐受性，为后续临床试验设计提供依据。
次要目的：
探索注射用人脐带间充质干细胞（hMSC100）在极高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症患者中的药代动力学特征及初步有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
45岁(最小年龄)至
85岁(最大年龄)
性别
女
健康受试者
无
入选标准
- 自愿参加临床试验，并签署知情同意书；
- 年龄 45（含）至 85（含）周岁，原发性绝经≥2 年的女性；
- 体重≥40kg，30kg/m2≥体重指数≥18kg/m2；
- 符合骨质疏松症诊断标准，具备下列情况之一者： ①近 2 年发生脆性骨折； ②接受抗骨质疏松症药物治疗期间仍发生骨折； ③多部位骨折史（包括椎体、髋部、肱骨近端或桡骨远端等）； ④DXA 测量腰椎（L1~L4）或髋部（全髋部位或股骨颈）骨密度 T-值＜-3.0； ⑤高跌倒风险； ⑥经 FRAX（骨折风险评估工具）计算未来 10 年主要骨质疏松骨折风险>30%或髋部骨 折风险>4.5%； ⑦正在使用可导致骨骼损害的药物[如高剂量糖皮质激素（≥7.5mg/d 泼尼松龙超过 3 个月）等]
排除标准
- 影响骨代谢的疾病：各种代谢性骨病者，例如成骨不全、骨软化症；Paget’s 骨病、高钙血症、低钙血症（在抽血用于血清钙筛查检测前 24 h 内，受试者不得应用钙补充 剂）；库欣综合征、高催乳素血症；垂体功能减退症；肢端肥大症等；甲状旁腺功能亢 进或减退；继发性绝经等；
- 继发性骨质疏松症及其他严重症者，如原发性骨肿瘤（如多发性骨髓瘤、骨肉瘤和软骨肉瘤等）、继发性骨肿瘤、血液系统肿瘤等疾病或药物所致骨质疏松症等；
- 正患恶性肿瘤疾病或恶性肿瘤疾病史者且治愈未满 5 年，或严重或长期致残的疾病（如脑卒中、帕金森病、多发性硬化症）而无法行动者；
- 严重感染性疾病、自身免疫性疾病（如红斑狼疮等）、严重的高血压控制不佳者、以及糖尿病合并有严重的并发症或血糖不稳定者，严重心血管、脑血管等疾病；
- 过敏体质者：如已知对哺乳类细胞来源的产品过敏，对试验用药品有临床意义的过敏；
- 接受过主要器官或骨髓移植的患者；接受过外照射或骨骼植入放射性治疗的患者；
- 曾接受过任何细胞治疗的患者；
- 已接受过下列抗骨质疏松症治疗或影响骨代谢药物治疗者： ①6 个月内接受过任何 PTH 类药物治疗者（包括参加过同类产品临床试验）； ②一年内接受过任何 RANKL 抑制剂（地舒单抗或称地诺单抗、地诺塞麦、狄诺塞麦）治疗者； ③筛选前接受口服双膦酸盐药物治疗累积使用≥3 年者；或 3 个月＜累积使用＜3 年，最后 1 次用药在筛选访视 6 个月内者或筛选前 24 个月内接受过静脉注射双膦酸盐药物治疗者；
- DXA 测定：①可进行 DXA 测量的腰椎<2 个；②身高、体重或围长可能妨碍 DXA的准确测量；
- HBV-DNA≥1000 拷贝（cps）/mL 或高于正常检测值上限；丙肝病毒（HCV）抗体阳性，且 HCV RNA 检测拷贝数超过正常上限；梅毒抗体、人免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；
- 吸收障碍综合征，例如克罗恩病和慢性胰腺炎。已知的钙吸收或维生素 D 吸收不良的受试者；
- 神经或精神疾病病史；
- 当前存在未控制的甲状腺疾病，甲状腺功能亢进、或甲状腺功能减退者；促甲状腺素（TSH）水平低于正常范围；TSH 水平升高（>5.5 μIU/mL 但≤10.0 μIU/mL）且血清T4 超出正常范围；TSH 水平>10.0 μIU/mL；
- 已知的严重肝功能不全（AST 或 ALT≥2×ULN，ALP 或 BIL≥1.5×ULN）、肝硬化、不稳定的肝病，已知且经研究者判断有临床意义的胆道异常（除外 Gilbert 综合征或无症状的胆结石）；已知的中重度慢性肾脏病（eGFR<60 mL/min/1.73 m2）；
- 筛选前 12 个月内有酗酒或滥用药物的证据，研究者认为会干扰受试者对研究的理解及完成研究；
- 筛选前 6 个月内参加过其他临床试验者；
- 研究者认为不适宜参加试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用人脐带间充质干细胞
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 所有受试者给药后治疗4周内发生的任何与 MSC 治疗相关的不良反应/不良事件及严重程度。 | 治疗后4周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 林华 | 硕士 | 主任医师 | 025-83106666 | Lh2116@126.com | 江苏省-南京市-中山路321号 | 210008 | 南京大学医学院附属鼓楼医院 |
| 李娟 | 博士 | 主任医师 | 15951989771 | juanli2003@163.com | 江苏省-南京市-中山路321号 | 210008 | 南京大学医学院附属鼓楼医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 林华 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 李娟 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-10-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
