登记号
CTR20243751
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非典型溶血尿毒综合征
试验通俗题目
在aHUS研究受试者中评价iptacopan的长期安全性、耐受性和疗效
试验专业题目
一项在已完成iptacopan治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）III期研究的aHUS受试者中评价iptacopan长期安全性、耐受性和疗效的多中心、单臂、开放标签扩展研究
试验方案编号
CLNP023F12001B
方案最近版本号
01（修订版方案）
版本日期
2023-07-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-6213132
联系人手机号
联系人Email
clinicaltrial.cn@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区针织路23号5层
联系人邮编
100004
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
这项开放标签扩展研究的目的是评价iptacopan在完成aHUS III期试验治疗期并从iptacopan治疗中获益的aHUS受试者中的长期安全性、耐受性和疗效
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在参与开放标签扩展研究之前必须获得已签署的知情同意书
- 愿意并能够遵守活动时间表
- 已完成任何既往“诺华申办”的iptacopan治疗aHUS的III期临床试验中的完整研究治疗期，仍在接受iptacopan研究治疗，且根据研究者的判断可从研究治疗中获益的受试者
- 既往针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种状态应为最新
排除标准
- 与任何补体抑制剂伴随用药
- 研究者认为可能使受试者处于风险中的任何合并症或医学状况（包括但不限于任何活动性全身性细菌、病毒或真菌感染或恶性肿瘤）
- 由荚膜细菌引起的活动性感染或复发性侵袭性感染病史，如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌
- 对iptacopan或其辅料或同类化学药物有超敏反应史
- 妊娠或哺乳期女性
- 有生育可能的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非在试验药物给药期间和停用试验药物后1周内使用有效避孕方法
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LNP023胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 安全性评价，包括整个研究期间的AE/SAE、安全性实验室参数、生命体征和ECG | 持续进行直至EOS | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在整个研究期间评估未使用抗C5抗体情况下的无TMA表现情况 | 持续进行直至EOS | 有效性指标 |
| 整个研究期间未使用抗C5抗体治疗情况下的TMA完全缓解状态 | 持续进行直至EOS | 有效性指标 |
| 整个研究期间eGFR和CKD分期（1 - 5，基于eGFR类别）观察值和较基线的变化 | 持续进行直至EOS | 有效性指标 |
| 整个研究期间的透析需求状态 | 持续进行直至EOS | 有效性指标 |
| 研究期间TMA相关事件 | 持续进行直至EOS | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵明辉 | 医学博士 | 正高级 | 010-83572211 | mhzhao@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 赵明辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 任红 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院） | 王悦 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 李雪梅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中山大学附属第一医院 | 陈崴 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 烟台毓璜顶医院（青岛大学附属烟台毓璜顶医院） | 李鹏 | 中国 | 山东省 | 烟台市 |
| 西安交通大学医学院第一附属医院 | 路万虹 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 东南大学附属中大医院 | 刘必成 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-07-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 9 ；
国际: 100 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
