登记号
CTR20251442
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2400770
适应症
择期行侵入性手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症
试验通俗题目
注射用聚乙二醇化促血小板生成肽慢性肝病血小板减少症临床试验
试验专业题目
一项评估单次皮下注射用聚乙二醇化促血小板生成肽（PN20）在慢性肝病血小板减少症患者中单臂、开放、剂量递增的 Ib 期研究
试验方案编号
CQPJ-PN20-CLDT-Ⅰb
方案最近版本号
v1.0
版本日期
2025-03-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
胡社会
联系人座机
023-65665772
联系人手机号
联系人Email
hsh@pegbiocq.com
联系人邮政地址
重庆市-重庆市-重庆市北碚区丰和路106号
联系人邮编
401332
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评估单次皮下注射 PN20 在慢性肝病血小板减少症患者中的安全性和耐受性及确定Ⅱ期推荐剂量。 次要目的：(1) 评估单次皮下注射 PN20 在慢性肝病血小板减少症患者中的有效性；(2) 评估单次皮下注射 PN20 在慢性肝病血小板减少症患者中的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）和免疫原性特性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时年龄≥18 周岁，性别不限；
- 确诊为慢性肝病相关血小板减少症（基线血小板计数<50×109/L），Child-Pugh 评分 A 级或 B 级；
- 拟进行择期有创性操作或手术：预期在入组后第 7 天至第 15 天之间进行，不包括开腹、开胸、开颅、心脏直视手术、器官切除术或部分器官切除（对于组织活检和其他类型的组织切除术，如果研究者认为其出血和侵袭性风险与手术示例列表中所列的手术相当或更低，则允许入组）；
- 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 0 或 1；
- 有生育能力的女性筛选期妊娠结果必须为阴性；
- 自签署知情同意书日开始至试验结束后的 3 个月内，女性受试者同意采取可靠措施避免妊娠并确保没有生育计划，男性受试者同意采取可靠措施避免伴侣妊娠并确保没有生育计划；
- 能够理解并愿意遵守临床试验方案要求，自愿签署书面知情同意书。
排除标准
- 存在其他可能导致血小板减少的疾病：再生障碍性贫血，骨髓增生异常综合征，慢性骨髓增殖性肿瘤，先天性血小板减少症，药物性血小板减少症，免疫性血小板减少症，风湿免疫系统疾病相关血小板减少等；
- 既往或当前存在动脉或静脉血栓形成，包括部分或全部血栓形成；和/或筛选期间超声、计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）检查显示有门静脉血栓形成；和/或多普勒超声检查未见向肝性门静脉血流；和/或门静脉血流速度低于 10 cm/s；
- 受试者筛选前 6 个月内有重大心血管疾病史，例如：充血性心力衰竭[纽约心脏病协会（NYHA）心功能评分Ⅲ-Ⅳ级]、已知增加血栓栓塞事件风险的心律失常（房颤等）；
- 存在有出血风险疾病的病史或证据（例如凝血因子缺乏症或血管性血友病因子 vWF 缺乏症）；
- 任何具有临床意义的急性或活动性出血（如胃肠道、中枢神经系统等）；或给药前，根据世界卫生组织（WHO）出血量表，出血评分≥2 级；
- 中国的肝癌分期（CNLC）为 IIIa、IIIb、IV 期或巴塞罗那肝癌分期（BCLC）为 C 期或 D 期的肝癌患者；
- 伴有严重的中枢神经系统、呼吸系统、泌尿系统、内分泌系统等疾病，且研究者认为可能影响受试者的疗效和安全性判断者；
- 有需治疗的和/或未控制的任何恶性肿瘤，肝细胞癌除外；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用聚乙二醇化促血小板生成肽
|
剂型:注射粉针剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 根据美国国家癌症研究所（NCI）-CTCAE V5.0 判定的与试验药物相关的 AE/SAE 的发生率和严重程度、3 级及以上的不良事件发生率。 | 给药后~28天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后至手术后 7 天内血小板计数均达到≥50×109/L 并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例。 | 给药后~28天 | 有效性指标 |
| 给药后至手术后 7 天内任何时间、术前 24 h 内满足血小板≥50×109/L 及较基线血小板上升≥20×109/L 并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例 | 给药后~28天 | 有效性指标 |
| 术前 24h 内、术后第 2 天、术后第 4 天、术后第 7 天，血小板计数≥50×109/L 并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例 | 给药后~28天 | 有效性指标 |
| 研究期间血小板计数≥50×109/L 的持续时间 | 给药后~28天 | 有效性指标 |
| 研究期间任何时间因出血需要急救治疗的受试者比例 | 给药后~28天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究期间出血事件的发生率和严重程度 | 给药后~28天 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张大志 | 博士 | 主任医师 | 13452382818 | 300595@hospital.cqmu.edu.cn | 重庆市-重庆市-南岸区茶园天文大道288号（江南院区） | 401336 | 重庆医科大学附属第二医院 |
| 余娴 | 博士 | 主任药师 | 18512356862 | 303671@cqmu.edu.cn | 重庆市-重庆市-南岸区茶园天文大道288号（江南院区） | 401336 | 重庆医科大学附属第二医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 重庆医科大学附属第二医院 | 张大志 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 重庆医科大学附属第二医院 | 余娴 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 广州医科大学附属市八医院 | 关玉娟 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广州医科大学附属市八医院 | 黄凯鹏 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 河南省人民医院 | 尚佳 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 聊城市人民医院 | 王思奎 | 中国 | 山东省 | 聊城市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 重庆医科大学附属第二医院伦理审查委员会 | 同意 | 2025-03-26 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
