登记号
CTR20251826
相关登记号
CTR20241167
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
重型β-地中海贫血
试验通俗题目
CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的长期随访研究
试验专业题目
一项长期随访研究：评估经CS-101 注射液治疗的重型β-地中海贫血研究参与者的长期安全性和有效性
试验方案编号
CS-101-05
方案最近版本号
2.0
版本日期
2025-03-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
罗北
联系人座机
021-68880657
联系人手机号
13482472674
联系人Email
bei.luo@correctsequence.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼
联系人邮编
201204
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估CS-101注射液治疗的输血依赖型β-地中海贫血研究参与者的长期安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
35岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 参加过CS-101-01 研究接受过CS-101 的治疗且签署了本研究知情同意书的研究参与者。
排除标准
- 无
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CS-101注射液
|
剂型:NA
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| CS-101相关的不良事件及严重不良事件 | 至回输后15年 | 安全性指标 |
| CS-回输5年内的严重不良事件 | 至回输后5年 | 安全性指标 |
| 全因死亡率 | 至回输后15年 | 安全性指标 |
| 新发恶性肿瘤 | 至回输后15年 | 安全性指标 |
| 新发或恶化的血液系统疾病 | 至回输后15年 | 安全性指标 |
| 在保持加权平均血红蛋白≥90g/L 的情况下，连续12 个月维持脱离输血依赖的参与者比例 | 至回输后15年 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| HbF 水平随时间的变化 | 至回输后15年 | 有效性指标 |
| 总血红蛋白水平随时间的变化 | 至回输后15年 | 有效性指标 |
| 含HbF 的红细胞比例随时间的变化 | 至回输后15年 | 有效性指标 |
| 外周血嵌合率 | 至回输后15年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 骨髓嵌合率 | 至回输后15年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赖永榕 | 医学博士 | 主任医师 | 0771-5356304 | laiyongrong@263.net | 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学附属瑞金医院 | 陈赛娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学附属瑞金医院 | 赵维莅 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 翟晓文 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-04-09 |
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-04-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
