登记号
CTR20241641
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CYSB2101292
适应症
评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症
试验通俗题目
评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的有效性和安全性的上市后临床研究
试验专业题目
评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的有效性和安全性的上市后临床研究
试验方案编号
LXC2401GCFIG
方案最近版本号
第1.0版
版本日期
2024-02-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
常倩倩
联系人座机
0554-3316363
联系人手机号
联系人Email
cqq90516@163.com
联系人邮政地址
安徽省-淮南市-经济技术开发区国庆东路26号
联系人邮编
232007
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
1)通过单次给药的简易PK研究，探索本品的部分关键药代动力学(PK)特征，为本品用量计算提供依据;
2)评价本品在上市后治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的有效性和安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
100岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄不限，男女不限；
- 临床确诊为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（包括无纤维蛋白原血症、低纤维蛋白原血症以及异常纤维蛋白原血症，具有明确的家族遗传史或基因诊断）；
- 筛选期功能性纤维蛋白原水平<100mg/dL；
- 成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12岁≤年龄＜18岁）和儿童（8岁≤年龄<12岁）受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，儿童（年龄<8岁）受试者法定监护人自愿签署知情同意书。
排除标准
- 对人纤维蛋白原、本品所含辅料和其他人血浆蛋白过敏且不能耐受的患者；
- 经研究者评估有血栓风险者；
- 诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；
- 既往有纤维蛋白原抑制物的病史或筛选期检测发现纤维蛋白原抑制物阳性的患者；
- 合并有其他确诊的出血性疾病的患者；
- 合并有其他严重血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血等，影响试验药物结果判断者（由研究者判定）；
- 有食管静脉曲张出血史；终末期肝脏疾病的患者；
- 重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）且需要输血的患者；
- 目前或既往有恶性肿瘤疾病的患者（不包括已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌），生存预期小于3个月的患者；
- 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力者；
- 研究期间不能遵守避孕要求或孕妇或处于哺乳期或在研究期间有哺乳意向的妇女；
- 签署知情同意书前1个月内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物的受试者；
- 入组前2周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；
- 入组前1周内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
- 筛选期或既往HIV阳性患者；
- 其他研究者判定不适宜参加本试验的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人纤维蛋白原
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 所有受试者首次输注试验药物后纤维蛋白原的活性回收率。 | 输注至输注后24小时 | 有效性指标 |
| 急性出血和围手术期出血管理的止血疗效评价。 | 急性出血和围手术期出血输注至输注后止血结束 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 每次出血事件经治疗的第1次用药结束后24小时和末次用药结束后24小时的凝血功能指标（PT、TT、APTT）较基线的变化情况； | 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 | 有效性指标 |
| 对于每次新发出血治疗的单位给药剂量（包括平均单位给药剂量和单位总用量）、给药次数； | 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 | 有效性指标 |
| 对于围手术期出血管理的临床疗效评价，包括术中和术后24h失血和输血需求量情况。 | 签署知情至完成随访，以及每次出血给与试验药物至给药后的24小时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 朱铁楠 | 医学博士 | 教授 | 010- 69155027 | Zhutn@pumch.cn | 北京市-北京市-东城区东单帅府园1号北京协和医院血液内科 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 梅恒 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中南大学湘雅医院 | 徐雅靖 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华北理工大学附属医院 | 闫振宇 | 中国 | 河北省 | 唐山市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 郑州人民医院 | 郭树霞 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 日照市人民医院 | 杨恩芹 | 中国 | 山东省 | 日照市 |
| 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院 | 周亚丽 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 江南大学附属医院 | 华海应 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-04-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 24 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-08-09；
第一例受试者入组日期
国内：2024-08-14；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
