登记号
CTR20251681
相关登记号
CTR20231057,CTR20241036
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
增殖期浅表性婴儿血管瘤
试验通俗题目
评价TML-023软膏治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的有效性及安全性。
试验专业题目
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计评价TML-023软膏治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的有效性及安全性的Ⅲ期临床研究。
试验方案编号
KFXY202501
方案最近版本号
V1.2
版本日期
2025-03-15
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李明亮
联系人座机
027-87570695
联系人手机号
13299996876
联系人Email
limingliang@kefupharm.com
联系人邮政地址
湖北省-武汉市-武汉东湖新技术开发区高新大道666号武汉国家生物产业（九峰创新）基地B4
联系人邮编
430075
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
1、通过24周的治疗痊愈率（独立评估），评估TML-023软膏相对于安慰剂，每日给药2次，治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的有效性。
2、评价TML-023软膏每日给药2次，在增殖期浅表性婴儿血管瘤患者中的安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
无下限
(最小年龄)至
180天(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 日龄≤180天（以随机当天日期为准）的受试者；男女不限。
- 受试者监护人自愿参与本临床研究，且已签署知情同意书。
- 根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2024版），结合病史、临床表现、血管瘤超声检查，确诊为增殖期浅表性婴儿血管瘤或经研究者判断可以入组的非深在性的婴儿血管瘤。
- 瘤体表面及周围无破溃出血和/或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）。
- 临床医生红斑评估分级量表CEA（Clinician Erythema Assessment）分级≥3。
排除标准
- 皮肤血管瘤合并肝血管瘤且经研究者判断需干预的受试者。
- 诊断为深在性婴儿血管瘤的受试者
- 合并其他病变的特殊类型婴儿血管瘤，如PHACE综合征和LUMAR（SACRAL/PELVIS）综合征、颅面血管瘤病。
- 发生在口唇、口腔黏膜、结膜和其他粘膜部位的浅表性血管瘤受试者。
- 当前存在局部、全身感染的受试者。
- 对非选择性β受体阻滞剂的受试者或其母亲。
- 患有II度及III度房室传导阻滞、心动过缓、窦房结综合症、心源性休克或其他需要长期用药或手术的心脏疾病受试者。
- 需要长期服用CYP2D6抑制剂（如帕罗西汀、弗西汀、奎宁丁、米拉贝隆等）的受试者。
- 有支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或当前存在呼吸系统感染性疾病的受试者。
- 患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）的受试者。
- 有自发性低血糖病史的受试者。
- 有严重的肝脏、肾脏、消化道或神经系统疾病病史的受试者。
- 在筛选前4周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术的受试者。
- 筛选前有血管瘤药物治疗史和非药物治疗史者。
- 筛选期正在参加其他干预性临床试验的受试者。
- 筛选期测量需接受试验治疗的血管瘤总面积超过50cm2的受试者（血管瘤面积=最大长径×与最大长径垂直的最长径）。
- 经研究者判断，不适合纳入本研究的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TML-023软膏
|
剂型:软膏剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TML-023软膏安慰剂
|
剂型:软膏剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 24周治疗痊愈率（独立评估），其中，痊愈定义为完全消退或几乎完全消退。 | 24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 有效性：6周、12周、18周的治疗痊愈率。 安全性：研究期间不良事件、严重不良事件、导致停药的不良事件、导致退出试验的不良事件、药物不良反应发生情况及发生率。 | 有效性：6周、12周、18周。 安全性：研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 林晓曦 | 医学博士 | 主任医师 | 021-23271699 | linxiaoxi@126.com | 上海市-上海市-制造局路639号 | 200011 | 上海交通大学医学院附属第九人民医院 |
| 马琳 | 医学博士 | 主任医师 | 010-59616882 | bch_maleen@aliyun.com | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
| 李丽 | 医学博士 | 主任医师 | 010-59616392 | bch_ec@163.com | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院 | 林晓曦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 马琳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 李丽 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-04-09 |
| 上海交通大学医学院附属第九人民医院新药和医疗器械临床试验伦理审查专委会 | 修改后同意 | 2025-04-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 126 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
