登记号
CTR20243563
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
慢性移植物抗宿主病
试验通俗题目
一项评价甲磺酸贝舒地尔在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年 cGVHD 受试者中的药代动力学、疗效和安全性的临床研究
试验专业题目
一项评价甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的中国青少年（12 岁至＜18 岁）慢性移植物抗宿主病（cGVHD）受试者中的药代动力学、疗效和安全性的多中心、开放标签、单臂、IV 期临床研究
试验方案编号
ACT18369
方案最近版本号
临床试验方案 版本号：1
版本日期
2024-04-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
010-65634716
联系人手机号
联系人Email
contact-us.cn@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
IV期
试验目的
评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁cGVHD 中国青少年受试者中的药代动力学；评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁 cGVHD 中国青少年受试者中的临床疗效；评估甲磺酸贝舒地尔片在对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不足的 12 岁至＜18 岁 cGVHD 中国青少年受试者中的安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
17岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者在签署知情同意书时须为 12 至＜18 岁。
- 受试者接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
- 确诊为活动性中重度 cGVHD 并需系统性治疗。
- 既往接受过至少 1 线 cGVHD 系统性治疗。
- 受试者必须在 IMP 首次给药前接受至少 2 周稳定剂量的 cGVHD 糖皮质激素治疗。
- Lansky-Play 体能状态评分≥60。
- 受试者的预期生存期应超过 6 个月。
- 体重≥30 kg。
- 对于参加临床研究的男性和女性，其采用的避孕措施应符合当地有关避孕方法的法规要求。
- 受试者或其法定授权代理人（LAR）必须能够提供已签署的知情同意书。
排除标准
- 筛选时存在血液系统肿瘤复发（根据相应的原发性血液肿瘤复发标准）或移植后淋巴增生性疾病。
- 入组前 28 天内接受过 cGVHD 试验性系统性治疗，除非在入组前既往治疗已洗脱至少 28 天或 5 个半衰期，以时间较短者为准。
- 中性粒细胞绝对计数（ANC）＜1.0×10^9/L。
- 血小板计数＜50×10^9/L。
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞3×正常值上限（ULN），天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×ULN。
- 总胆红素（TBIL）＞1.5×ULN（如果是 Gilbert 综合征，则＞3×ULN）。
- 使用修订的 Bedside Schwartz 公式计算的肾小球滤过率估计值（eGFR）＜30 mL/min/1.73 m^2。[修订的 Schwartz 公式：筛选访视时的 CrCl（mL/min/1.73 m^2）＝0.413×（身高 [cm]）/肌酐（mg/dL）]
- 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:甲磺酸贝舒地尔
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 指定时间点的甲磺酸贝舒地尔血药浓度 | 第 1 天和第 29±3 天（±3为窗口期） | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 总体缓解率（ORR，包括完全缓解 [CR]和部分缓解[PR]） | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 缓解持续时间（DoR） | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 系统器官缓解率 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 治疗期内糖皮质激素剂量降低的受试者人数和比例 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 无失败生存期（FFS） | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 总生存期（OS） | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 根据医生报告的总体 cGVHD 活动度，cGVHD 严重程度的变化 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 根据患者报告的 cGVHD 活动度评估的症状活动性变化 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 改良的 Lee 症状评分变化 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 治疗期内发生钙调磷酸酶抑制剂（CNI）剂量降低或停药的受试者人数和比例 | 最多从基线至第18月 | 有效性指标 |
| 不良事件、≥3 级不良事件、严重不良事件、特别关注的不良事件、生命体征、实验室异常、12 导联 ECG 变化等 | 最多从基线至第18月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 秦茂权 | 医学学士 | 主任医师 | 13601203966 | Qinmaoquan@bch.com.cn | 北京市-北京市-西城区复兴门外南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 秦茂权 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 陈静 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-08-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 6 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
