登记号
CTR20250414
相关登记号
CTR20222947
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
输血依赖型β-地中海贫血
试验通俗题目
RM-001的长期随访临床研究
试验专业题目
RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访临床研究
试验方案编号
RM-LTF-02
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-11-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张琳
联系人座机
020-31800912
联系人手机号
联系人Email
lzhang2@reforgene.com
联系人邮政地址
广东省-广州市-黄埔区瑞和路39号纳金科技产业园H6 北塔二楼
联系人邮编
510700
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
监测RM-001细胞注射液在输血依赖型β-地中海贫血患者中的长期安全性和长期疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
8岁(最小年龄)至
37岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书参与本研究；
- 受试者在广州瑞风生物技术有限公司发起的注册临床研究中，接受了RM-001细胞注射液治疗；
- 能够遵照临床研究方案的要求完成研究流程的检查和评估。
排除标准
- 本研究无排除标准。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液
|
剂型:NA
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 新发恶性肿瘤； | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 新发血液系统疾病或原有疾病恶化； | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 全因死亡率/总体生存率； | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
| RM-001相关不良事件发生情况； | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 严重不良事件发生情况。 | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 达到摆脱输血依赖至少12个月（TI12）的受试者比例； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 摆脱输血依赖的持续时间（自达到脱离输血依赖开始，至最新一次访视时间的月数）； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 总血红蛋白（Hb）浓度随时间的变化； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 胎儿血红蛋白（HbF）浓度随时间的变化； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 外周血有核细胞中具有预期基因修饰的等位基因的比例随时间的变化； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标 |
| 外周血有核细胞中潜在脱靶位点上等位基因被修饰的比例随时间的变化； | RM-001输注后2-15年 | 安全性指标 |
| 血清铁蛋白水平随时间的变化； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 肝脏和心脏铁负荷随时间的变化（至给药后5年）； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 随着时间的推移，接受铁螯合治疗的受试者比例； | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 健康相关生活质量评估。 | RM-001输注后2-15年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 方建培 | 医学博士 | 主任医师 | 020-34070116 | jpfang2005@163.com | 广东省-广州市-海珠区盈丰路33号 | 510289 | 中山大学孙逸仙纪念医院 |
| 赖永榕 | 医学博士 | 主任医师 | 0771-5356304 | laiyongrong@263.net | 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 赖永榕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 中国人员解放军联勤保障部队第九二三医院 | 张新华 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 海南省人民医院 | 王谷云 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
| 中山大学附属第七医院 | 陈纯 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-01-21 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
