登记号
CTR20251536
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
拟定适应症为治疗5至18岁以下儿童成骨不全症
试验通俗题目
一项比较Romosozumab与双膦酸盐的有效性和安全性的3期、开放标签、儿科研究
试验专业题目
一项比较Romosozumab与双膦酸盐用于成骨不全儿童和青少年治疗的有效性和安全性的3期、开放标签、多中心、随机研究
试验方案编号
20200105
方案最近版本号
修正案3
版本日期
2024-09-16
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
左智英
联系人座机
021-23168666
联系人手机号
18620835269
联系人Email
Zhiying.zuo@iconplc.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市黄浦区太仓路233号18F新茂大厦
联系人邮编
200020
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本次临床试验目的是评价12个月的Romosozumab治疗与双膦酸盐相比对12个月时的临床骨折数量的影响；以及对12个月时的任何骨折数量和12个月时的腰椎BMD Z评分变化的影响
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
5岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者已在开始任何研究特定活动/程序之前提供知情同意/儿童同意。 或 在开始任何研究特定的活动/程序之前，如果受试者因年龄过小而无法提供知情同意，受试者的合法代表已提供知情同意，并且受试者已根据当地法规和/或指南提供了书面儿童同意。
- 年龄5至 < 18岁的能够行走的男性和女性儿童和青少年，包括儿科OI人群中定义的能够在协助下行走的儿童和青少年。
- 临床诊断为OI，定义为与I、III或IV型OI一致的临床病史，根据存在预期的表型（例如脸型、声音、蓝色巩膜、牙本质发育不全、典型影像学特征、骨折模式）以及不存在与I、III或IV型OI无关的其他特征（例如失明、智力低下、神经病变和颅缝早闭）来确定。 如果为家族性，也必须为常染色体显性遗传。
- 至少满足以下条件之一： 在过去2年内发生3次或以上骨折，或 在过去2年内发生1次或以上非椎体骨折，且存在至少1处椎体骨折，或 现患有2处或以上椎体骨折
排除标准
- 与I、III或IV型OI不一致的电泳图谱史。
- 已知I型胶原α1/I型胶原α2（COL1A1/COL1A2）以外的基因突变史，导致OI或其他代谢性骨病。
- 桡骨头先天性脱位、骨间膜钙化或骨痂形成旺盛的病史。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:罗莫索珠单抗注射液
|
剂型:无菌西林瓶中的90 mg/mL溶液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:双膦酸盐（请参见当地处方信息）
|
剂型:NA
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 基于FDA要求的主要终点： 直至第12个月的临床骨折（临床椎体骨折和非椎体骨折）数量 | M12访视 | 有效性指标 |
| 基于EMA要求两个终点：直至第12个月的任何骨折（新发椎体骨折和椎体骨折加重，无论是临床无症状的还是有症状的，以及非椎体骨折）数量. 第12个月时腰椎BMD Z评分（根据DXA评估）相比基线的变化 | M12访视 | 有效性指标 |
| 对于12 个月治疗阶段： 治疗期间不良事件 受试者Romosozumab 抗体的发生率 实验室检测值和生命体征相比基线的变化 | M12访视 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第6个月和第12个月时全髋部BMD Z评分相比基线的变化 第6个月和第12个月时股骨颈BMD Z评分相比基线的变化 | M6和M12访视 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李梅 | 医学博士 | 主任医师 | 13671312468 | limeilzh@sina.com | 北京市-北京市-中华人民共和国北京市东城区帅府园一号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 李梅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海市第六人民医院 | 章振林 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 香港大学深圳医院（深圳市滨海医院） | 杜启峻 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 吉林大学第一医院 | 张一宁 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| Perth Childrens Hospital | Aris Siafarikas | Australia | WA | Nedlands |
| Monash Childrens Hospital | Justin Brown | Australia | VIC | Clayton |
| Okayama University Hospital | Kosei Hasegawa | Japan | Okayama | Okayama-shi |
| Osaka Women's and Children's Hospital | Toshimi Michigami | Japan | Osaka | Izumi-shi |
| National Center for Child Health and Development | Yasuhiro Naiki | Japan | Tokyo | Setagaya-ku |
| Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital | Hiroyuki Tanaka | Japan | Okayama | Okayama-shi |
| Kepler Universitaetsklinikum Med Campus IV | Wolfgang Hoegler | Austria | NA | Linz |
| UZ Leuven Campus Gasthuisberg | Peter Witters | Belgium | NA | Leuven |
| Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) | Leanne Ward | Canada | ON | Ottawa |
| Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine | Melissa Fiscaletti | Canada | QC | Montreal |
| Hopital Necker - Enfants Malades | Valerie Cormier-Daire | France | Ile-de-France | Paris |
| Universitaetsklinikum Koeln Klinik und Poliklinik fiir Kinder- und Jugendmedizin | Heike Hoyer-Kuhn | Germany | NA | Koeln |
| Universitaetsklinikum Wuerzburg Orthopaedische Klinik Koenig Ludwig Haus | Lothar Seefried | Germany | NA | Wuerzburg |
| Kennedy Krieger Institute | MalindaWu | United States | MD | Balitmore |
| Vanderbilt University Medical Center | JillSimmons | United States | TN | Nashville |
| Emory Genetics | WilliamWilcox | United States | GA | Atlanta |
| Indiana University School of Medicine | ErikImel | United States | IN | Indianapolis |
| Boston Childrens Hospital | ChristinaJacobsen | United States | MA | Boston |
| Phoenix Children Hospital | MaegenWallace | United States | AZ | Phoenix |
| Gillette Children's Specialty Healthcare | LaurenYauch | United States | MN | St. Paul |
| Children's Hospital of Alabama | JessicaSchmitt | United States | AL | Birmingham |
| David Geffen School of Medicine | DeborahKrakow | United States | CA | Los Angeles |
| University of South Florida | DanielleReynolds | United States | FL | Tampa |
| Nemours Hospital for Children | MahimJain | United States | DE | Wilmington |
| Nemours Childrens Hospital | AlecStall | United States | FL | Orlando |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 同意 | 2025-02-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 7 ；
国际: 106 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 10 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-03-18；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-04-22；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
