登记号
CTR20202132
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
戈谢病
试验通俗题目
评估伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的IV期研究
试验专业题目
一项评估 1年中国说明书中最大剂量的伊米苷酶治疗在诊断为III型戈谢病的中国患者中的疗效和安全性的单臂、前瞻性、开放性、多中心研究
试验方案编号
LPS16031
方案最近版本号
修订的临床试验方案 01
版本日期
2020-06-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
021-22266666
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效
评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征
次要目的
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效
评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响
进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 能够提供已签署的知情同意
- 受试者被诊断为III型GD
- 受试者有神经系统表现
- 受试者年龄大于2岁
- 筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN
排除标准
- 主要先天性异常
- 与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）
- 既往接受过ERT治疗
- 身体状况无法耐受定期治疗或随访访视
- 妊娠或哺乳期女性
- 受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究
- 受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变
- 在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月
- 研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险
- 研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况
- 对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用伊米苷酶
|
剂型:冻干品
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
剂型:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血液学：血红蛋白的平均变化 | 基线与12个月结束之间 | 有效性指标 |
| 血液学：血小板计数的平均变化 | 基线与12个月结束之间 | 有效性指标 |
| 不良事件 | 基线与12个月结束之间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 脾脏体积平均变化 | 基线与12个月结束之间 | 有效性指标 |
| 肝脏体积平均变化 | 基线与12个月结束之间 | 有效性指标 |
| 将评估1年内骨骼受累情况（骨痛的频率、持续时间和严重程度以及骨危象次数的变化） | 基线与12个月结束之间 | 有效性指标 |
| 生活质量 | 基线与3个月末、6个月末、9个月末和12个月末的平均变化 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 邱正庆 | 硕士 | 主任医师，教授 | 13371628442 | Zhengqingqiu33@aliyun.com | 北京市-北京市-东城区帅府园一号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 邱正庆 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中山大学附属第一医院 | 罗学群 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 刘玉峰 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 四川大学华西医院 | 朱焕玲 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 广州妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南京市儿童医院 | 方拥军 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 刘嵘 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2020-07-22 |
| 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-08-25 |
| 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-09-22 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 12 ；
实际入组总例数
国内: 12 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-03-02；
第一例受试者入组日期
国内：2021-03-30；
试验终止日期
国内：2023-10-12；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
