登记号
CTR20240103
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300452
适应症
结晶样视网膜变性
试验通俗题目
评估NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验
试验专业题目
NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究
试验方案编号
NGGT001-P-2301
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-11-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王刚
联系人座机
0512-83912888
联系人手机号
13910985921
联系人Email
gwang@nggtbio.com
联系人邮政地址
江苏省-苏州市-生物医药产业园3期A区新泽路1号5幢
联系人邮编
215000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性，推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价NGGT001视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价NGGT001视网膜下腔注射后机体的免疫反应。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18岁
- 性别不限
- 诊断为结晶样视网膜变性
- 分子诊断确认CYP4V2突变
- AAV2中和抗体滴度＜1:5000
- 0.05≤最佳矫正视力(BCVA)≤0.3
- -6.00D≤屈光度≤+3.00D
- 无法通过0.1Lux条件下的MLMT测试
- 同意从研究开始到给药后1年内采取避孕措施
- 自愿参加研究并签署知情同意书
排除标准
- 存在BCD导致的脉络膜新生血管病变、眼底斑块或其它眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释
- 入组前6个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如Lucentis、Avastin、康柏西普等
- 治疗眼曾进行过球内手术，如光动力疗法（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等
- 曾使用或潜在需要使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等
- 对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）
- 体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，可能影响药物的安全性或疗效判断的
- 存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等
- 入组前3个月内曾参与过其它药物或医疗器械的临床试验
- 处于妊娠或哺乳期的女性受试者
- 其它研究者认为不适合参加研究的情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NGGT001注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 观察不良反应（AE）的类型、严重程度和发生率 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
| 最佳矫正视力（BCVA）与基线相的改善情况 | 给药后第28天、第12、26、38、52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 微视野与基线相的改善情况 | 给药后第28天、第12、26、38、52周 | 有效性指标 |
| 对比敏感度与基线相的改善情况 | 给药后第28天、第12、26、38、52周 | 有效性指标 |
| 光学相干断层扫描（OCT）与基线相的改善情况 | 给药后第28天、第12、26、38、52周 | 有效性指标 |
| 多亮度移动测试（MLMT）与基线相的改善情况 | 给药后第28天、第12、26、38、52周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 黎晓新 | 医学博士 | 主任医师 | 0592-2367670 | dr_lixiaoxin@163.com | 福建省-厦门市-思明区厦禾路336号 | 361000 | 厦门大学附属厦门眼科中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 厦门大学附属厦门眼科中心眼科中心 | 黎晓新 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 厦门大学附属厦门眼科中心药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-12-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 12 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
