登记号
CTR20250346
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
乙型血友病
试验通俗题目
评价人凝血因子Ⅸ在儿童（＜12周岁）中、重型血友病B患者的药代动力学、安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验
试验专业题目
评价人凝血因子Ⅸ在儿童（＜12周岁）中、重型血友病B患者的药代动力学、安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验
试验方案编号
GLS-X3304-02-I
方案最近版本号
2.0
版本日期
2024-11-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈国成
联系人座机
028-81733762
联系人手机号
13183808925
联系人Email
chenguocheng@cgeinc.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-四川省
联系人邮编
610000
临床试验信息
试验分类
生物等效性试验/生物利用度试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：
评价人凝血因子Ⅸ在儿童（<12周岁）中、重型血友病B患者中单次给药的药代动力学特征。
次要目的：
评价人凝血因子Ⅸ在儿童（<12周岁）中、重型血友病B患者中单次给药的安全性。
评估人凝血因子Ⅸ在儿童（<12周岁）中、重型血友病B患者中按需治疗出血事件的安全性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
12岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，年龄＜12周岁住院或门诊患者，男女不限
- 临床确诊为血友病B且筛选期的凝血因子Ⅸ活性≤2%
- 选择经治疗患者（PTPs）；对于≥6周岁且＜12周岁的研究参与者PTPs定义为曾接受FⅨ治疗且给药暴露日（EDs）≥100天，对于＜6周岁的研究参与者PTPs定义为曾接受FⅨ治疗且给药暴露日（EDs）≥50天
- 在首次给药前无明显出血症状
- 研究参与者和/或其监护人自愿知情同意；＜8周岁的研究参与者经其监护人同意签署知情同意书，≥8且＜12周岁的研究参与者经其本人及监护人同意并自愿签署知情同意书，研究参与者和监护人均无法阅读知情同意内容时，需与公正见证人共同签署
排除标准
- 研究参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/mL）
- 对人凝血因子Ⅸ制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗者
- 确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病者
- 严重的心血管伴随疾病者：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常，心功能不全3级以上（见附件1）、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：＜3周岁婴幼儿血压＞100/60 mm Hg，≥3周岁且＜6周岁学龄前儿童＞110/70 mm Hg，≥6周岁且＜12周岁学龄期儿童＞120/80 mm Hg）
- 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期者；认知能力障碍者
- 入组前7天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等系统性免疫调节药物治疗者
- 目前或签署知情同意书前6个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史者
- 入组前3个月内注射全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间注射全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀者（白蛋白除外）
- 入组前3个月内施行过以及计划在试验期间进行研究者认为不适宜入组的大手术者
- 入组前参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满5个半衰期者
- 入组前14天内使用过任何抗凝药物治疗或研究期间需要抗凝治疗者
- 入组前使用过治疗血友病B药物（如重组/血源人凝血因子Ⅸ、人凝血酶原复合物、基因治疗等）未满5个半衰期者
- 入组前96小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物者（如6-氨基己酸等）或其他影响凝血因子Ⅸ活性及代谢的药物者
- 入组前经研究者判断出血症状严重者（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、消化道大出血、危及生命的内脏出血等）
- 重度和极重度贫血（血红蛋白＜60 g/L）的患者
- 筛选期实验室检查达到以下指标之一者：ALT或AST＞3×正常值上限（ULN），或总胆红素＞2.5×ULN或肌酐＞1.5×ULN；血小板计数＜100×109/L
- 乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV抗体阳性、梅毒螺旋体特异性抗体血清学检查阳性者
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅸ
|
剂型:注射用无菌粉末
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学指标 | 给药结束后96h | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 所有出血事件经治疗后止血评价的优良率 | 试验期间 | 有效性指标 |
| FⅨ输注效率值（活性回收率） | 试验期间 | 有效性指标 |
| 凝血指标（aPTT，PT）首次输注前后变化值 | 试验期间 | 有效性指标 |
| 安全性评价 | 试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 徐卫群 | 医学博士 | 主任医师 | 13958096033 | 2428032490@qq.com | 四川省-成都市-浙江省杭州市下城区竹竿巷57号 | 310003 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 肖剑文 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 江西省儿童医院 | 何飞 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 山西省儿童医院 | 程艳丽 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-12-04 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 20 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
