登记号
CTR20251063
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
高脂蛋白a血症
试验通俗题目
一项在脂蛋白(a)[Lp(a)]升高受试者中的I期试验
试验专业题目
一项在脂蛋白(a)[Lp(a)]升高受试者中评价SRSD216皮下给药安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增和剂量扩展的I期试验
试验方案编号
SRSD216-101
方案最近版本号
1.1
版本日期
2024-12-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨顺
联系人座机
021-61207756
联系人手机号
18210548385
联系人Email
Shun.Yang@siriusrna.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市浦东新区祥科路58号炬创芯大厦B幢902室
联系人邮编
200120
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
在Lp(a)升高的受试者中评价SRSD216单次皮下注射（SC）给药的安全性和耐受性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
55岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 能够理解并愿意签署知情同意书（ICF）并遵守研究要求
- 任何种族的男性或女性；
- 年龄18-55岁（包含临界值）
- 健康状况良好，通过病史、体格检查、临床实验室检查[Lp(a)和血脂全套检查除外]确定不存在具有临床意义的异常；
- 筛选前3个月内Lp(a)≥75 nmol/L或≥30 mg/dL；
- 身体质量指数（BMI）在18.0和40.0 kg/m2之间（包含临界值）
- 女性受试者不处于妊娠期或哺乳期，有生育能力的女性受试者和其男性伴侣必须同意从签署ICF至末次随访后至少3个月内，使用有效的避孕措施（见附录3 受试者避孕要求）；
- 男性受试者已手术绝育，或者如果与有生育能力的女性发生性关系，则受试者及其女性伴侣必须同意从签署ICF至末次随访后至少3个月内，使用有效的避孕措施（见附录3 受试者避孕要求）；
- 从签署ICF至末次随访后至少3个月内，男性受试者不得捐献精子，女性受试者不得捐献卵子。
排除标准
- 具有任何代谢（血脂异常除外）、过敏、皮肤病学、肝脏、肾脏、血液学、肺部、心血管、胃肠道、神经系统、呼吸系统、内分泌或精神病类（由研究者或[指定人员]确定）显著病史或临床表现（可接受控制稳定的糖尿病和/或高血压）
- 任何异常出血或凝血障碍的病史或证据；
- 筛选前3年内有活动性或疑似癌症的证据；
- 给药前7天内有急性发热性疾病或有活动性感染的证据
- 经研究者判断，受试者有对任何寡核苷酸、N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）产生具有临床意义的超敏反应、不耐受或过敏史；
- 筛选时空腹TG≥500 mg/dL（5.6 mmol/L）；
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5×正常值上限（ ULN）或总胆红素（TBIL）>1.5×ULN（既往确诊Gilbert综合征的受试者除外）；
- 估算肾小球滤过率<60 mL/min/1.73m2[通过2021慢性肾脏病流行病学合作研究（CKD-EPI）公式计算]；
- 筛选时，人类免疫缺陷病毒（HIV）检测或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）或丙型肝炎抗体（HCV-Ab）呈阳性；
- 经重复测量证实，使用Fridericia公式按心率校正的QT间期（QTcF）>450 ms（男性）或>470 ms（女性）
- 筛选前12个月内接受过寡核苷酸治疗，包括反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸（siRNA）；
- 接受过其他临床研究药物治疗，且给药日期距离本研究给药日期在30天或其他研究药物5个半衰期内（以时间较长者为准）；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:SRSD216注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:0.9％氯化钠注射液
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间不良事件（TEAE）的发生率； 生命体征、体格检查、实验室检查结果（血常规、血生化、凝血功能和尿常规）、12导联心电图（ECG）参数异常的发生率。 | 签署ICF至安全性随访结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| SRSD216的PK参数，包括但不限于：AUC0-last、AUC0-inf、Cmax、Tmax、t1/2、CL/F和Vz/F； | 0-48h | 有效性指标+安全性指标 |
| Lp(a)较基线的百分比变化； | 签署ICF至安全性随访结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 唐熠达 | 医学博士 | 主任医师 | 010-82266699 | tang_yida@163.com | 北京市-北京市-北京市 | 100191 | 北京大学第三医院 |
| 李卫虹 | 医学博士 | 主任医师 | 010-82266699 | lily-wh@139.com | 北京市-北京市-北京市 | 100191 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 唐熠达 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第三医院 | 李卫虹 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-01-09 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 44 ；
国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
