登记号
CTR20240117
相关登记号
CTR20181091
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
人凝血因子Ⅷ IV期临床研究
试验专业题目
评价人凝血因子Ⅷ在治疗血友病A患者中的安全性和有效性的上市后临床研究
试验方案编号
RS-FⅧ-01
方案最近版本号
第1.0版
版本日期
2023-10-31
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
沈虎
联系人座机
028-60664586
联系人手机号
18011432530
联系人Email
shenhu@sinopharm.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-四川省成都市双流区菁园路280号 成都蓉生药业有限责任公司
联系人邮编
610041
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价人凝血因子Ⅷ在上市后治疗血友病A患者的安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄不限
- 临床确诊为血友病A，伴有临床出血症状（包括但不限于疼痛、肿胀及关节受限等）的患者
- 既往接受FⅧ药物治疗且暴露日≥50EDs
- 成年受试者本人自愿签署知情同意书，青少年（12岁≤年龄＜18岁）和儿童（8岁≤年龄<12岁）受试者本人和其法定监护人自愿签署知情同意书，儿童（年龄<8岁）受试者法定监护人自愿签署知情同意书
排除标准
- 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者
- 有凝血因子Ⅷ抑制物家族史或曾经出现凝血因子Ⅷ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅷ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/ml）
- 确诊有除血友病A外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者
- 患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；无行为能力或认知能力障碍者；嗜酒、吸毒者；孕妇或处于哺乳期的妇女
- 筛选期存在严重血栓形成倾向或既往有血栓栓塞性疾病（如深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞）的患者，经研究者判断不适合入组本研究
- 筛选期或既往HIV阳性患者
- 筛选前30天内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物者，或参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满5个半衰期者
- 其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
剂型:注射剂（无菌粉末）
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究期间，针对每次新发出血事件使用研究药物治疗时，按照ISTH-SSC《止血疗效评分量表》对止血疗效进行评价。对于评估为“极好和良好”的出血事件，将纳入到临床有效率的计算。 | 每次按需使用试验药物后 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 受试者首次使用研究药物时，根据受试者状况不同，由研究者依据药品说明书中的用法用量确定FⅧ活性的计划增加值，并据此计算受试者需要输注的因子量。在首次输注结束后10分钟测定FⅧ活性值，计算输注效率值。 | 首次给药后10分钟 | 有效性指标 |
| 通过检测首次输注前和输注后10分钟的APTT，观察APTT纠正情况。 | 首次给药后10分钟 | 有效性指标 |
| 记录受试者治疗每次新发出血事件的研究药物输注次数，每次输注的单位剂量（IU/kg）。 | 每一次出血按需使用试验药物后 | 有效性指标 |
| 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件（包括但不限于过敏反应、输液反应、抑制物形成、血栓形成等） | 每一次出血按需使用试验药物后 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 医学博士 | 主任医师 | 13502118379 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 赣州市人民医院 | 张敬东 | 中国 | 江西省 | 赣州市 |
| 安徽医科大学附属阜阳医院 | 王庆义 | 中国 | 安徽省 | 阜阳市 |
| 潍坊医学院附属医院 | 王海英 | 中国 | 山东省 | 潍坊市 |
| 南阳医学高等专科学校第一 附属医院 | 党惠兵 | 中国 | 河南省 | 南阳市 |
| 安徽省儿童医院 | 陈天平 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 驻马店市中心医院 | 王萍 | 中国 | 河南省 | 驻马店市 |
| 保定市第一中心医院 | 姚海英 | 中国 | 河北省 | 保定市 |
| 台州市第一人民医院 | 陈莉莉 | 中国 | 浙江省 | 台州市 |
| 湛江中心人民医院 | 吴国才 | 中国 | 广东省 | 湛江市 |
| 茂名市人民医院 | 张雄 | 中国 | 广东省 | 茂名市 |
| 菏泽市中医医院 | 徐瑞琴 | 中国 | 山东省 | 菏泽市 |
| 青海省人民医院 | 李文倩 | 中国 | 青海省 | 西宁市 |
| 广州市番禺区中心医院 | 程淑琴 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2023-12-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 100 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
