CTR20212110|Pamrevlumab - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20212110

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

刘萌

联系人座机

021-68810689

联系人手机号

18739968579

联系人Email

mliu@FibroGen.CN

联系人邮政地址

上海市-上海市-上海市浦东南路528号证券大厦北塔2405

联系人邮编

200120

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

III期

试验目的

评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至<12岁）的疗效和安全性。

随机化

盲法

双盲

试验范围

国际多中心试验

设计类型

平行分组

年龄

6岁(最小年龄)至 12岁(最大年龄)

性别

男

健康受试者

无

入选标准

男性，筛选开始时至少6岁至<12岁
患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书
病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%
筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。
在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。
筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。
能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。
接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并每年接种一次流感疫苗
充分的肾功能
充分的血液学和电解质参数
充分的肝功能

排除标准

可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病
存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估
既往使用过Pamrevlumab
BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
有以下反应史： a.对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史 b. 对研究药物或研究药物任何成分有超敏反应 c. 对MRI采集所需的含钆造影剂（GBCA）有超敏反应
在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外
需要≥16小时的持续通气治疗
控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
筛选前8周内因呼吸衰竭住院
重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能不全，包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）< 30 mL/min/1.73 m 2或有急性肾损伤证据
存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常
存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据
研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:FG-3019	剂型:注射液

对照药

名称	用法
中文通用名:FG-3019制剂安慰剂	剂型:注射液

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
移动功能评估：第52周北极星移动评价量表（NSAA）线性总分相对基线的变化。	从基线至52周	有效性指标+安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
第52周上4阶楼梯速度（4SCV）评估结果相对基线的变化。	从基线至52周	有效性指标+安全性指标
第52周10米步行/跑步测试结果相对基线的变化	从基线至52周	有效性指标+安全性指标
第52周至站立时间（TTSTAND）相对基线的变化。	从基线至52周	有效性指标+安全性指标
第52周至行走能力丧失（LoA）时间相对基线的变化	从基线至52周	有效性指标+安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
戴毅	医学博士	副主任医师	010-69151360	pumchdy@sina.com	北京市-北京市-西城区大木仓胡同41号	100032	中国医学科学院北京协和医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院北京协和医院	戴毅	中国	北京市	北京市
重庆医科大学附属儿童医院	洪思琦	中国	重庆市	重庆市
中山大学附属第一医院	陈子怡	中国	广东省	广州市
四川大学华西第二医院	罗蓉&蔡晓唐	中国	四川省	成都市
中南大学湘雅医院	彭镜	中国	湖南省	长沙市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院北京协和医院	修改后同意	2021-07-02
中国医学科学院北京协和医院	同意	2021-07-26
中国医学科学院北京协和医院	同意	2022-02-19

试验状态信息

试验状态

进行中-招募完成

目标入组人数

国内: 15 ；国际: 70 ；

已入组例数

国内: 17 ；国际: 72 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 72 ；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2021-12-22；国际：2021-03-03；

第一例受试者入组日期

国内：2022-01-12；国际：2021-03-15；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

Pamrevlumab ｜进行中-招募完成