登记号
CTR20243998
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
婴儿型庞贝病（IOPD）
试验通俗题目
艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究
试验专业题目
一项在婴儿型庞贝病（IOPD）中国受试者中评价艾夫糖苷酶 α 的安全性和疗效的单臂、开放标签、IV 期研究
试验方案编号
LPS18086
方案最近版本号
临床试验方案 版本号：1
版本日期
2023-12-14
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
010-65634716
联系人手机号
联系人Email
contact-us.cn@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：评价艾夫糖苷酶 α 在婴儿型庞贝病（IOPD）受试者中的安全性；次要目的：评价艾夫糖苷酶 α 对 IOPD 受试者治疗 52 周后不使用有创呼吸机生存期的影响；评价治疗 52 周后心肌病、步行和运动功能的改善情况。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无下限
(最小年龄)至
17岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者在签署知情同意书时必须＜18 岁。
- 受试者有在 12 月龄（如果在孕 40 周前出生，则按出生胎龄进行校正）前出现庞贝病症状的记录；并且通过任何组织来源的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）酶缺乏和 GAA 基因致病突变确诊患有 IOPD。
- 受试者在诊断时必须有心肌病记录。
- 参加临床研究的女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
- 受试者的父母／法定监护人（LAR）能够提供已签署的知情同意书。
排除标准
- 受试者有重大先天性异常，且研究者认为这种异常会妨碍受试者参加研究或可能缩短生存期。
- 受试者患有临床显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。
- 受试者在入组前接受过除含阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α 以外的酶替代疗法（ERT）或任何其他治疗庞贝病的疗法（包括基因治疗）。
- 受试者在接受研究药物（IMP）艾夫糖苷酶 α 首次给药前 1 周内使用过阿糖苷酶 α 或艾夫糖苷酶 α。
- 受试者预期在本研究期间将接受禁用治疗（即，任何其他针对庞贝病的治疗）。
- 受试者在入组前 30 天或相应药物的 5 个血液清除半衰期内（以时间较长者为准）使用过其他研究药物（非专门治疗庞贝病的药物），或预期在研究期间将接受任何其他伴随研究治疗。
- 研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括疾病状况或临床状况），或者受试者存在可能无法遵循研究程序的风险。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用艾夫糖苷酶α
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间（TE）的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、特别关注的不良事件（AESI）（包括输液相关反应 [IAR]）的发生率 | 从基线至第 56 周 | 安全性指标 |
| 治疗期间的临床实验室检查、生命体征和心电图（ECG）参数异常 | 从基线至第 56 周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 存活且不使用有创呼吸机的受试者比例 | 第 52 周 | 有效性指标 |
| 左心室质量（LVM）Z 评分较基线的变化（通过超声心动图评价） | 从基线至第 52 周 | 有效性指标 |
| 身体生长 Z 评分和百分位数较基线的变化 | 从基线至第 52 周 | 有效性指标 |
| 6 分钟步行测试（6MWT）中步行距离较基线的变化（在适合的受试者中进行） | 从基线至第 52 周 | 有效性指标 |
| 快速运动功能测试（QMFT）评分较基线的变化（在适合的受试者中进行） | 从基线至第 52 周 | 有效性指标 |
| 达到运动发育里程碑（通过运动里程碑检查表评价）的受试者人数 | 第 52 周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 傅立军 | 医学博士 | 主任医师 | 13671933379 | fulijun@scmc.com.cn | 上海市-上海市-浦东新区东方路1678号 | 200127 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 傅立军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南京市儿童医院 | 杨世伟 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 青岛市妇女儿童医院 | 李自普 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 同意 | 2024-06-07 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 13 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
