登记号
CTR20250926
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
改善脊髓小脑变性症引起的共济失调
试验通俗题目
他替瑞林片III期临床试验
试验专业题目
评价他替瑞林片治疗脊髓小脑共济失调患者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验
试验方案编号
TTRL_SCA
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-12-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘欢
联系人座机
025-86213839
联系人手机号
15195990122
联系人Email
554022117@qq.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-建邺区嘉陵江东街18号6栋18楼
联系人邮编
210000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
以安慰剂为对照，评价他替瑞林片在脊髓小脑性共济失调（SCA）患者人群中的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18周岁至75周岁（含18周岁和75周岁），性别不限
- 具有基因型诊断确诊为脊髓小脑性共济失调（SCA）（接受CLIA、ISO、NCCL认证或等同实验室出具的检查结果，由研究者确认）
- 筛选期和4周导入期结束后SARA评分≥3分，且步态评分2~5分，可以独立完成8米步行
- 4周的导入期用药依从性≥80%
- 愿意遵守访视时间安排、给药计划以及其他试验步骤，愿意进行受试者日记卡记录，愿意接受量表评估、实验室检查、心电图以及其他试验相关检查，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- 由脑血管、酒精或药物引起的继发性小脑异常引起的共济失调患者；
- 运动麻痹和肌肉关节疾病引起的运动障碍患者；
- 既往/合并痴呆、帕金森病等神经退行性疾病的患者；
- 筛选时甲状腺功能障碍患者（甲状腺功能亢进症、甲状腺功能减退症）；
- 已诊断为下丘脑功能障碍、垂体肿瘤的患者；
- 已诊断为恶性肿瘤患者；
- 有肾衰竭和肝衰竭病史的患者；
- 已诊断为精神分裂症、重度抑郁症患者；
- 认知功能障碍：简易精神状态检查（MMSE）≤20；
- 通过脑部影像学检查发现有脊髓小脑变性以外的病变的患者；
- 试验期间无法停用TRH制剂、抗甲状腺药、甲状腺激素以及曲鲁唑、利鲁唑、坦度螺酮、丙戊酸钠、丁螺环酮的患者；
- 有活动性胃肠道疾病，包括消化性溃疡、胃出血、慢性炎症性肠病；以及其他可能影响药物吸收的胃肠道手术史、长期或频繁腹泻稀便等；
- 筛选前30天内存在任何严重的心血管[包括筛选时患有未受控制的高血压（治疗或未治疗），定义为收缩压>160 mmHg或舒张压>100 mmHg]、肺、肝脏疾病、糖尿病（随机血糖≥11.1 mmol/L）、免疫系统等疾病的患者；
- 12个月内具有药物或酒精滥用史；
- 筛选时实验室检查异常，包括：①天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）或γ-谷氨酰转肽酶（GGT）> ULN的3倍；②总胆红素 > ULN的2倍；③肌酐＞ULN的1.5倍；④血红蛋白男性＜120 g/L，女性＜110 g/L；⑤HIV抗体、梅毒特异性抗体阳性；
- 对他替瑞林及本品辅料（甘露醇、玉米淀粉、聚维酮K30及硬脂酸镁）过敏的患者；
- 怀孕或哺乳期患者；
- 计划在临床试验期间怀孕或未使用医学上可靠的避孕方法（例如宫内避孕药、避孕套或隔膜联合杀精子剂）的患者，但绝经超过1年或接受绝育手术的者除外；
- 若既往参加过临床试验（非干预性研究除外），本次筛选距前一次临床试验的最终随访≤12周；
- 因任何其他原因，由研究者判定不适合参与临床试验的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:他替瑞林片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 用药第28周后受试者SARA总评分相对于基线的平均变化值。 | 28周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 用药后第4、12、24周共济失调评估和评级量表（SARA）总评分相对于基线的平均变化值； | 24周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周脊髓小脑共济失调功能指数（SCAFI）评分值 | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周非共济失调体征量表（INAS）评分相对于基线的平均变化值 | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周临床总体严重程度印象（CGI-S）评分相对于基线的平均变化值 | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周患者总体严重程度印象（PGI-S）评分相对于基线的平均变化值 | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周日常生活活动能力（ADL）评分相对于基线的平均变化值 | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周健康调查量表（SF-36）评分相对于基线的平均变化值； | 28周 | 有效性指标 |
| 用药后第12、24、28周进食评估问卷调查（EAT-10）评分相对于基线的平均变化值; | 28周 | 有效性指标 |
| 体格检查、生命体征、心电图、实验室检查、不良事件及合并用药 | 试验全过程 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 江泓 | 医学博士 | 主任医师 | 0731-88618656 | jianghong73868@126.com | 湖南省-长沙市-河西岳麓区桐梓坡路138号 | 410000 | 中南大学湘雅三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中南大学湘雅三医院 | 江泓 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 同意 | 2025-01-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
