登记号
CTR20244320
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
难治性活动性系统性红斑狼疮
试验通俗题目
评价SYS6020注射液在难治性活动性系统性红斑狼疮患者中的Ⅰ期临床研究
试验专业题目
评价靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞（SYS6020）注射液在难治性活动性系统性红斑狼疮患者中的Ⅰ期临床研究
试验方案编号
SYS6020-003
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-09-09
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
临床试验信息组
联系人座机
0311-69085587
联系人手机号
联系人Email
ctr-contact@cspc.cn
联系人邮政地址
河北省-石家庄市-高新区中山东路896号
联系人邮编
050035
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
本研究拟观察SYS6020注射液在成人难治性活动性系统性红斑狼疮参与者中的安全性、耐受性，确定可能探索到的后续研究推荐剂量（RD），并初步评价本产品的临床疗效，以及探索SYS6020注射液在体内的药代动力学和免疫原性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18周岁，≤70岁。
- 根据2012年SLICC或2019年EULAR/ACR版修订标准被确诊为SLE。
- 筛选前需接受过糖皮质激素联合免疫抑制剂和/或生物制剂治疗≥3个月，且剂量稳定≥2周，疾病仍然处于活动状态。
- 抗核抗体阳性，抗ds-DNA抗体阳性和/或抗Smith抗体阳性。
- SLEDAI-2K评分≥7分。
- BILAG2004满足以下两种标准中的任意一种：a)≥1个器官系统BILAG为A级；b)≥2个器官系统BILAG为B级。
- 医师整体评估（PGA）＞1.0。
排除标准
- 筛选前8周内患有严重狼疮性肾炎。
- 筛选前8周内存在 SLE 或非 SLE 相关的中枢神经系统疾病或病变。
- 筛选前8周内存在仍未控制的狼疮危象，经研究者评估不适合参与本研究。
- 筛选前合并非狼疮导致的有临床意义的中枢神经系统疾病或病理改变。
- 既往或筛选时患有非SLE导致的血管炎或炎症性关节炎或皮肤病。
- 合并其他自身免疫性疾病，需要进行系统性治疗。
- 筛选前8周内曾使用或在试验中计划使用靶向B细胞的药物。
- 在筛选期前3个月接受肾脏替代治疗，或在研究期间预计需要肾脏替代治疗。
- 在单采前4周内接受过大手术或有创干预治疗的参与者。或在研究期间有计划接受系统或局部肿瘤切除术。
- 已知对SYS6020或研究中可能使用的药物的任何成份有变态反应、超敏反应、不耐受或禁忌症者。
- 单采前2周内有活动性的细菌、真菌或病毒感染。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT的发生频率和性质及所有不良事件、严重不良事件发生率 | 输注后28天 | 安全性指标 |
| 后续推荐剂量（RD） | 半年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 达到系统性红斑狼疮缓解（DORIS）的参与者的比例。 | 半年 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 达到疾病缓解（DORIS）的参与者比例； | 12周 | 有效性指标 |
| 激素完全减量的参与者比例 | 半年 | 有效性指标 |
| 激素用量≤5mg/d的参与者比例 | 半年 | 有效性指标 |
| 达到低疾病活动状态（LLDAS）的参与者比例 | 12周、半年 | 有效性指标 |
| SLEDA1-2K、BILAG-2004、PGA评分较基线变化绝对值及百分比 | 半年 | 有效性指标 |
| 抗核抗体、抗ds-DNA抗体、抗Smith抗体、C3、C4、24小时尿蛋白较基线变化 | 半年 | 有效性指标 |
| 免疫球蛋白较基线变化(IgG、IgM、IgA、IgE) | 半年 | 有效性指标 |
| SF-36较基线变化值 | 半年 | 有效性指标 |
| SYS6020 CAR+细胞和BCMA CAR基因拷贝的浓度和药代动力学参数 | 半年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 所有不良事件、严重不良事件发生率 | 半年 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵岩 | 医学博士 | 主任医师 | 13910188862 | zhaoyan_pumch2002@aliyun.com | 北京市-北京市-东城区帅府园一号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 赵岩 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 孙凌云 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海交通大学附属仁济医院 | 陈盛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 四川省人民医院 | 苏江 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 深圳市人民医院 | 刘冬舟 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 山西白求恩医院 | 张莉芸 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 天津市人民医院 | 李玲 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 李芬 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 董凌莉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中南大学湘雅医院 | 罗卉 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华中科技大学统计医学院附属协和医院 | 李秋柏 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-08-15 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-09-23 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
