登记号
CTR20232718
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
华氏巨球蛋白血症
试验通俗题目
一项在华氏巨球蛋白血症患者中评估BGB-11417的有效性和安全性的研究
试验专业题目
一项在复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者中评估 BCL2抑制剂 BGB-11417 的有效性和安全性的开放性、多中心、2 期研究
试验方案编号
BGB-11417-203
方案最近版本号
0.0
版本日期
2023-04-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李越
联系人座机
010-4008203-159
联系人手机号
联系人Email
ClinicalTrails@beigene.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-昌平区中关村生命科学园，科学园路30号
联系人邮编
102206
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价 BGB-11417 在 Bruton 酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗和含抗 CD20 抗体的化学免疫治疗均失败的 R/R WM 患者（队列 1）中的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 经临床和明确组织学诊断为 WM。
- 符合至少一项第 2 届 IWWM 共识小组标准的治疗标准（Kyle et al 2003）。
- 患者在入组研究时必须患有 R/R 疾病。 难治性疾病定义为在最后一次治疗中未达到至少 MR 或在治疗中或最后一次治疗完成 6 个月内出现疾病进展。 疾病复发定义为最后一次治疗至少达到 MR，并在完成该治疗 6 个月后符合疾病进展标准。
- 器官功能良好，定义为： 肌酐清除率≥ 50 mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式计算）。 天门冬氨酸氨基转移酶/血清谷草转氨酶和 ATL/血清谷丙转氨酶≤ 3 × 正常值上限（ULN）。 血清总胆红素≤ 1.5 × ULN（除非患有 Gilbert 综合征）。 注：确诊 Gilbert 综合征的患者，总胆红素可能超过该值，但直接胆红素必须≤ 1.0 × ULN。
排除标准
- WM 累及中枢神经系统（CNS）
- 疾病转化为侵袭性淋巴瘤，如弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。
- 需要非胃肠道抗菌治疗的控制不良的活动性全身感染或近期感染的结束时间是在研究 药物首次给药前≤ 14 天内。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BGB-11417薄膜包衣片
|
剂型:薄膜包衣片
|
|
中文通用名:BGB-11417薄膜包衣片
|
剂型:薄膜包衣片
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 队列 1 中 IRC 评估的 MRR，定义为根据 IWWM-11 WM 缓解标准达到PR 或更佳缓解的患者比例 | 4 年 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 队列 1 中由研究者评估的 MRR 以及队列 2 和队列 3 中由 IRC 和研究者评估的MRR | 5 年 | 有效性指标 |
| IRC 和研究者评估的 DOR，定义为从首次确定缓解至首次记录疾病进展或死亡的时间，以先发生者为准 | 5 年 | 有效性指标 |
| IRC 和研究者评估的 CR+VGPR 率，定义为达到 VGPR 或更佳缓解的患者比例 | 5 年 | 有效性指标 |
| IRC 和研究者评估的 ORR，定义为达到 MR 或更佳缓解的患者比例 | 5 年 | 有效性指标 |
| IRC 和研究者评估的 PFS，定义为从治疗开始至首次记录疾病进展或死亡的时间，以先发生者为准 | 5 年 | 有效性指标 |
| IRC 和研究者评估的至主要缓解时间，定义为从治疗开始至首次记录主要缓解的时间 | 5 年 | 有效性指标 |
| OS，定义为从治疗开始至因任何原因死亡的时间 | 5 年 | 有效性指标+安全性指标 |
| 安全性参数，包括不良事件、严重不良事件、临床实验室检查、体格检查和生命体征 | 5 年 | 安全性指标 |
| HRQoL，定义为通过 NFLymSI-18 衡量的疾病和治疗相关症状较基线的变化 | 5 年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 刘澎 | 医学博士 | 主任医师 | 13817692514 | liu.peng@zs-hospital.sh.cn | 上海市-上海市-上海市徐汇区枫林路180号 | 200032 | 复旦大学附属中山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属中山医院 | 刘澎 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 青岛大学附属医院 | 王伟 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 易树华 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 厦门大学附属第一医院 | 徐兵 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周可树 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 广东省人民医院 | 钟立业 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 温州医科大学附一院 | 江松福 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 俞文娟 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 李春蕊 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 大同市第三人民医院 | 冯雅青 | 中国 | 山西省 | 大同市 |
| 盐城市第一人民医院 | 徐浩 | 中国 | 江苏省 | 盐城市 |
| 嘉兴市第一医院 | 曾惠 | 中国 | 浙江省 | 嘉兴市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 杨威 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| GENESISCARE NORTH SHORE | KLIMAN DAVID | 澳大利亚 | - | - |
| PRINCESS ALEXANDRA HOSPITAL | MARLTON PAULA | 澳大利亚 | - | - |
| CONCORD REPATRIATION GENERAL HOSPITAL | TROTMAN JUDITH | 澳大利亚 | - | - |
| FLINDERS MEDICAL CENTRE | LEE HUI-PENG | 澳大利亚 | - | - |
| MONASH HEALTH | OPAT STEPHEN | 澳大利亚 | - | - |
| ST VINCENT'S HOSPITAL MELBOURNE | LASICA MASA | 澳大利亚 | - | - |
| QEII HEALTH SCIENCE CENTER | FORWARD NICHOLAS | 加拿大 | - | - |
| HOPITAL ROBERT DEBRE | QUINQUENEL ANNE | 法国 | - | Reims Cedex |
| HOPITAL DE LA PITIE-SALPETRIERE | ROOS-WEIL DAMIEN | 法国 | - | Paris |
| CHU HOPITAL LYON SUD | FERRANT EMMANUELLE | 法国 | - | Pierre Bénite Cedex |
| INSTITUT PAOLI CALMETTES | AURRAN-SCHLEINITZ THéRéSE | 法国 | - | Marseille |
| CHU CLERMONT FERRAND - THERAPIE CELLULAIRE AND HEMATOLO | TOURNILHAC OLIVIER | 法国 | - | Clermont Ferrand |
| CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE D'AMIENS - HOPITAL SUD | MONTES LYDIA | 法国 | - | Amiens Cedex 1 |
| GENERAL HOSPITAL OF ATHENS ALEXANDRA | DIMOPOULOS MELETIOS | 希腊 | - | Athens |
| IRCCS AZIENDA OSPEDALIERO UNIVERSITARIA BOLOGNA | ZINZANI PIER LUIGI | 意大利 | - | Bologna |
| AZIENDA SANITARIA UNIVERSITARIA FRIULI CENTRALE - PRESIDIO OSPEDALIERO UNIVERSITARIO SANTA MARIA DEL | OLIVIERI JACOPO | 意大利 | - | Udine |
| IRCCS POLICLINICO SAN MATTEO, UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PAVI | VARETTONI MARZIA | 意大利 | - | Pavia |
| AZIENDA SOCIO SANITARIA TERRITORIALE GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA | FRUSTACI ANNA MARIA | 意大利 | - | Milano |
| AZIENDA SOCIO SANITARIA TERRITORIALE DEGLI SPEDALI CIVILI DI BRESCIA | MOTTA MARINA | 意大利 | - | Brescia |
| FONDAZIONE POLICLINICO UNIVERSITARIO AGOSTINO GEMELLI | LAURENTI LUCA | 意大利 | - | Rome |
| ISTITUTO EUROPEO DI ONCOLOGIA | DERENZINI ENRICO | 意大利 | - | Milano |
| HOSPITAL UNIVERSITARI MúTUA TERRASSA | MARTI JOSEP | 西班牙 | - | Terrassa |
| INSTITUT CATALA D'ONCOLOGIA | SUREDA BALARI ANNA | 西班牙 | - | Barcelona |
| START MADRID-FUNDACION JIMENEZ DIAZ | ASKARI ELHAM | 西班牙 | - | Madrid |
| HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO | DE LA CRUZ VICENTE FATIMA | 西班牙 | - | Sevilla |
| HOSPITAL UNIVERSITARIO VALL D'HEBRON | GIRONELLA MESA MERCEDES | 西班牙 | - | Barcelona |
| HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA | FERNANDEZ DE LARREA RODRIGUEZ CARLOS | 西班牙 | - | Barcelona |
| HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA | GARCíA SANZ RAMóN | 西班牙 | - | Salamanca |
| ST JAMES'S UNIVERSITY HOSPITAL | OWEN ROGER | 英国 | - | Leeds |
| THE CHRISTIE NHS FOUNDATION TRUST MANCHESTER | PHILLIPS BETH | 英国 | - | Manchester |
| UNIVERSITY HOSPITALS DORSET | MCCARTHY HELEN | 英国 | - | Bournemouth |
| NHS HIGHLAND | OGILVIE CATHERINE | 英国 | - | Inverness |
| UNIVERSITY COLLEGE HOSPITAL | D SA SHIRLEY | 英国 | - | London |
| BEATSON WEST OF SCOTLAND CANCER CENTRE | MCKAY PAMELA | 英国 | - | Glasgow |
| PLYMOUTH HOSPITALS NHS TRUST | LEWIS DAVID | 英国 | - | Plymouth |
| ROYAL MARSDEN NHS FOUNDATION - ROYAL MARSDEN HOSPITAL | EL SHARKAWI DIMA | 英国 | - | Sutton |
| CHURCHILL HOSPITAL - OXFORD UNIVERSITY HOSPITAL NHS TRUST | KOTHARI JAIMAL | 英国 | - | Headington |
| HATTIESBURG HEMATOLOGY AND ONCOLOGY CLINIC | HROM JOHN | 美国 | - | - |
| UNIVERSITY OF MARYLAND GREENEBAUM COMPREHENSIVE CANCER CENTER | BADROS ASHRAF | 美国 | - | - |
| MISSION CANCER AND BLOOD | GRAFF TARA | 美国 | - | - |
| OHIO STATE UNIVERSITY COMPREHENSIVE CANCER CENTER | EPPERLA NARENDRANATH | 美国 | - | - |
| UNIVERSITY OF MIAMI | PONGAS GEORGIOS | 美国 | - | - |
| DANA-FARBER CANCER INSTITUTE | TREON STEVEN | 美国 | - | - |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属中山医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-06-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
国际: 85 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
