登记号
CTR20250672
相关登记号
CTR20212223
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2000335
适应症
慢加急性肝衰竭
试验通俗题目
注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性肝衰竭的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照Ⅱb/Ⅲ期操作无缝适应性设计临床研究
试验专业题目
一项评价注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性肝衰竭的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照Ⅱb/Ⅲ期操作无缝适应性设计临床研究
试验方案编号
MSCTACLF-02
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-12-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
韩之波
联系人座机
022-66211430
联系人手机号
13821054375
联系人Email
hanzhibo@amcellgene.com
联系人邮政地址
天津市-天津市-天津经济技术开发区第四大街80号天大科技园B3座
联系人邮编
300457
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
Ⅱb期试验
主要目的：
评价注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）的初步疗效及剂量效应关系。
次要目的：
（1）评价注射用间充质干细胞（脐带）在ACLF患者中的安全性。
（2）评价注射用间充质干细胞（脐带）在ACLF患者中的药效动力学（PD）特征。
Ⅲ期试验
主要目的：
评价注射用间充质干细胞（脐带）治疗ACLF的有效性。
次要目的：
（1）评价注射用间充质干细胞（脐带）在ACLF患者中的安全性。
（2）评价注射用间充质干细胞（脐带）在ACLF患者中的PD特征。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时年龄18~70岁（含界值），性别不限；
- TBil≥12 mg/dL（相当于205 μmol/L），且INR≥1.5或PTA≤40%乙肝病毒感染相关的ACLF患者；
- 所有受试者及其伴侣从筛选至试验结束后6个月内无生育计划且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施；
- 自愿参加临床研究，理解并签署知情同意书。
排除标准
- 对试验药物成份过敏，或对牛来源产品过敏者；
- 急性、亚急性和慢性肝衰竭，或由研究者判断明确由以下原因引起的ACLF，包括合并甲型、丙型、戊型病毒性肝炎，自身免疫性肝病及胆道梗阻患者；
- 存在以下并发症者： 活动性消化道出血，表现为呕血和/或黑便；筛选期或筛选前3个月内胃镜或影像学检查结果提示食管/胃底重度静脉曲张伴高出血风险者； 影像学[超声或电子计算机断层扫描（CT）]提示，存在门静脉海绵样变性或门静脉闭塞； 经颈静脉肝内门腔静脉分流术（TIPS）术后； 3级、4级肝性脑病； 血清肌酐≥2 mg/dL； 存在呼吸功能不全临床表现（如呼吸困难、紫绀等），外周血氧饱和度或经皮血氧饱和度≤93%（静息状态下）者。
- 存在以下严重基础疾病者： 脓毒症休克[在充分容量复苏后仍需血管活性药来维持平均动脉压（MAP≥65 mmHg，1 mmHg=0.133KPa）以及血乳酸浓度>2 mmol/L]； 患有常见不良事件评价标准（CTCAE）V5.0分级Ⅱ级以上心肌缺血或心肌梗塞、控制不良的心律失常，和/或纽约心功能分级（NYHA）标准Ⅲ～Ⅳ级的心功能不全或其他急性严重并发症危及生命者； 实体和/或血液系统的恶性肿瘤患者； 既往明确诊断肺动脉高压患者； 既往明确肺栓塞病史或经研究者综合判断患者存在可疑肺栓塞患者； 特发性免疫球蛋白A（IgA）缺乏症者； 过敏性紫癜、血友病、特发性血小板减少症等严重凝血功能异常患者； 有免疫缺陷病史，包括：人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，或其他获得性、先天性免疫缺陷疾病者；
- 因其他基础疾病正在接受系统性糖皮质激素治疗者；
- 研究者认为患者有潜在或对本研究评估有干扰的疾病或精神性疾病；
- 计划接受肝移植或已进行肝移植排队有可能在试验期间（3个月内）接受肝移植的患者；
- 既往接受过肝移植者；
- 有酗酒史，戒酒不足6个月者[酗酒指有长期饮酒史，一般超过5年，折合乙醇量男性≥40 g/d，女性≥20 g/d；或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80 g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（ml）×乙醇含量（%）×0.8]或药物滥用史者；
- 筛选前3个月内曾参加过其他临床试验者（筛选失败，未用药或未实质性参加或用药前撤回知情同意者除外）；
- 哺乳期女性或筛选期女性血妊娠检测阳性者；
- 根据研究者的判断，排除患有可能混淆研究结果、干扰受试者参与研究程序或不符合受试者参加研究最佳利益的任何疾病、治疗或实验室异常的病史或当前证据的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带）
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 随机分配并接受试验用药品后90天（D90）受试者死亡率 | 接受试验用药品后90天（D90） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 随机分配并接受试验用药品后28天（D28）受试者死亡率 | 接受试验用药品后28天（D28） | 有效性指标 |
| 受试者随机分配并接受试验用药品后90天内的非肝移植生存时间 | 接受试验用药品后90天内 | 有效性指标 |
| 受试者随机分配并接受试验用药品后D28、D56、D90临床好转率 | 接受试验用药品后D28、D56、D90 | 有效性指标 |
| （MELD）评分、Child-Pugh评分、（COSSH）-ACLF IIs评分及亚太肝病研究学会ACLF研究联盟（AARC）评分相比基线的变化。 | 接受试验用药品后D28、D56、D90 | 有效性指标 |
| 不良事件（AE），严重不良事件（SAE），临床实验室检查（血常规、血生化、尿常规、凝血功能），临床症状，生命体征，12-导联心电图，体格检查等 | 试验过程中 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 韩英 | 医学博士 | 主任医师 | 13991963770 | hanying@fmmu.cde.cn | 陕西省-西安市-新城区长乐西路127号 | 710032 | 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院（西京医院） |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院（西京医院） | 韩英 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-02-17 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 96 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
