登记号
CTR20243531
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
失盐型先天性肾上腺皮质增生症(CAH)
试验通俗题目
评价醋酸氟氢可的松片治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症的有效性和安全性
试验专业题目
评价醋酸氟氢可的松片治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的有效性和安全性的多中心、单臂临床研究
试验方案编号
HFWL-2024-002
方案最近版本号
1.0
版本日期
2024-07-10
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
梁骋婷
联系人座机
020-37684032
联系人手机号
联系人Email
liangchengting@weilaiyy.cn
联系人邮政地址
安徽省-合肥市-长丰县双凤工业区凤麟路19号3幢
联系人邮编
231100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价醋酸氟氢可的松片治疗CAH患者的有效性和安全性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≤65 周岁，性别不限;
- 根据临床表现和相关实验室检查/基因检测等，临床确诊为失盐型先天性肾上腺皮质增生症(CAH);
- 正在接受醋酸氟氢可的松片治疗的受试者需在基线前经过至少7天的洗脱期;
- 成年受试者承诺从签署知情同意书起至末次给药后的3个月内无生育计划、无捐精、捐卵计划且自愿采取非药物性避孕措施(药物性避孕措施包括口服避孕药、避孕针、皮下埋植避孕法、禁欲、局部避孕药物如杀精剂等);
- 对试验内容、过程及可能出现的不良反应充分了解，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- 有神经/精神系统、呼吸系统、心血管系统(主要为高血压患者、有心脏破裂史的急性心梗塞患者、以及除低血压之外的其他心血管疾病风险者)、消化系统、血液及淋巴系统、骨骼肌肉系统或其他任何可能影响研究结果的慢性疾病史或现有上述系统疾病者或生理条件者;
- 有抗生素使用无效、全身性真菌感染、单纯疱疹病毒性角膜炎、后囊性白内障、青光眼、甲状腺功能不全、结核病、肝硬化、慢性肝病、脂肪肝患者、脂肪栓塞症、重症肌无力或其他任何可能影响研究结果的慢性疾病史或现有上述系统疾病者或生理条件者;
- 筛选前4周内接受过外科手术或计划在研究期间进行外科手术者;
- 有醋酸氟氢可的松、氢化可的松及该类药物其他辅料过敏或食物过敏史或特异性变态反应性疾病史者(如哮喘、水痘、荨麻疹、湿疹性皮炎等);
- 凝血功能障碍者或患有任何增加出血性风险的疾病者，如急性胃炎或活动性溃疡伴出血、具有临床意义的血小板减少或贫血，以及有活动性病理性出血或有颅内出血病史者;
- 对肾上腺皮质类固醇(包括盐皮质激素、糖皮质激素、性激素)或类似药物有可能或已知过敏史的患者;
- 首次给药前 3 个月内签署知情同意书并参加过其他干预性临床研究(包括研究药物和研究器械);
- 患有顽固性便秘、痔疮伴出血、胃溃疡、慢性胃炎、炎症性肠病或其他胃肠道疾病及病史等可能影响药物吸收的受试者;
- 筛选期受试者处于传染病急性感染性期，伴有发烧、腹泻等症状者;
- 正在接受消耗钾的利尿剂(三氯噻嗪、乙酰唑胺、呋塞米等)、口服糖尿病药(磺酸类)以及胰岛素制剂、抗凝血药 (华法林钾等)、水杨酸衍生 物 (阿司匹林、阿司匹林二铝酸、双水杨酸酯)巴比妥类药物(苯妥英或 利福平)、非去极化肌松药 (泮库溴铵、维库溴铵等)、环孢素治疗的患者;
- 不能或不愿意供知情同意或不能遵守试验要求者;
- 除了上述标准之外，研究者判定为不适合参加本研究的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:醋酸氟氢可的松片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗第12周时血浆肾素浓度维持在正常水平的受试者比例; | 治疗第12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗第1、4、8周时血浆肾素浓度维持在正常水平的受试者比例; | 治疗第1、4、8周 | 有效性指标 |
| 治疗第1、4、8、12周时血清电解质(血钠、血钾)维持在正常水平的受试者比例; | 治疗第1、4、8、12周 | 有效性指标 |
| 治疗第1、4、8、12周时血压维持在正常水平的受试者比例; | 治疗第1、4、8、12周 | 有效性指标 |
| 治疗第1、4、8、12周时血清激素(17-羟孕酮)水平相比基线的变化; | 治疗第1、4、8、12周 | 有效性指标 |
| 治疗第1、4、8、12周时血清激素(雄烯二酮)水平相比基线的变化; | 治疗第1、4、8、12周 | 有效性指标 |
| 治疗第1、4、8、12周时血清激素(睾酮)水平相比基线的变化; | 治疗第1、4、8、12周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 教授/主任医师 | 15671671188 | xpluo@tih.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京协和医院 | 卢琳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 河南省儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 首都儿科研究所 | 陈晓波 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-08-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 36 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
